UKONIQ LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần umbralisib, là chất ức chế kinase, do TG Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Ukoniq được chỉ định để điều trị bệnh nhân trưởng thành với:

  • U lymho cận biên (Marginal zone lymphoma: MZL) tái phát hoặc kháng trị, đã qua ít nhất 1 liệu pháp chống CD20 trước đó.
  • U lympho nang (Follicular Lymphoma: FL) tái phát hoặc kháng trị, đã qua ít nhất ba liệu pháp toàn thân trước đó.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Umbralisib ức chế PI3Kδ và casein kinase CK1ε. PI3Kδ được biểu hiện trong tế bào B bình thường và ác tính; CK1ε có liên quan đến sinh bệnh học của tế bào ung thư, bao gồm cả khối u ác tính lympho. Umbralisib cũng ức chế một dạng đột biến của ABL1 trong các xét nghiệm sinh hóa.

In vitro, umbralisib ức chế tăng sinh tế bào, ức chế kết dính tế bào qua trung gian CXCL12 và ức chế di chuyển tế bào qua trung gian CCL19 trong các dòng tế bào ung thư hạch.

UKONIQ VÀ FDA

Ukoniq được FDA phê duyệt dựa kết quả thử nghiệm lâm sàng UTX-TGR-205, là thử nghiệm nhãn mở, đa trung tâm, bao gồm 69 bệnh nhân MZL đã qua ít nhất một liệu pháp điều trị trước đó, bao gồm cả phác đồ kháng CD20, và 117 bệnh nhân FL đã qua ít nhất 2 liệu pháp toàn thân trước đó. Bệnh nhân được uống umbralisib 800 mg 1 lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể điều trị tiếp được.

Đối với bệnh nhân MZL, ORR là 49% với 16% đáp ứng hoàn toàn. DOR trung vị không xác định được ở những bệnh nhân này. Đối với bệnh nhân FL, ORR là 43% với 3% đáp ứng hoàn toàn. DOR trung vị là 11,1 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI UKONIQ VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Ukoniq được cung cáp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo là 800 mg uống một lần mỗi ngày khi ăn.

Các tác dụng phụ thường gặp (> 15%) bao gồm: tăng creatinin, viêm đại tràng-tiêu chảy, mệt mỏi, buồn nôn, giảm bạch cầu, tăng transaminase, đau cơ xương, thiếu máu, giảm tiểu cầu, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nôn, đau bụng, giảm thèm ăn và phát ban. Các tác dụng phụ nghiêm trọng xảy ra ở 18% bệnh nhân, thường là do viêm đại tràng-tiêu chảy và nhiễm trùng.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-grants-accelerated-approval-umbralisib-marginal-zone-lymphoma-and-follicular-lymphoma
  2. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/02/05/2170885/0/en/TG-Therapeutics-Announces-FDA-Accelerated-Approval-of-UKONIQ-umbralisib.html
  3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/213176s000lbl.pdf