Daybue - Thuốc mới điều trị hội chứng Rett

DAYBUE LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần trofinetide, là một tripeptide tổng hợp (glycine-proline-glutamate) có tác dụng bảo vệ thần kinh trong các mô hình động vật bị tổn thương não, do Acadia Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Daybue được chỉ định điều trị hội chứng Rett (Rett syndrome) ở người lớn và bệnh nhi từ 2 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Cơ chế chính xác mà trofinetide phát huy tác dụng trong điều trị hội chứng Rett vẫn chưa được biết rõ. Tuy nhiên trofinetide được cho là kích thích sự hoàn thiện và khắc phục sự chưa hoàn thiện của khớp thần kinh và tế bào thần kinh đặc trưng trong sinh lý bệnh trong hội chứng Rett.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Daybue được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu LAVENDER, pha 3, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của trofinetide so với giả dược ở 187 bệnh nhân nữ mắc hội chứng Rett từ 5 đến 20 tuổi. Kết quả cho thấy, điều trị bằng Daybue đã chứng minh sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê so với giả dược trên cả 2 mục đánh giá hiệu quả chính là điểm RSBQ (Rett Syndrome Behaviour Questionnaire) và điểm CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) ở tuần 12. RSBQ là đánh giá của điều dưỡng chăm sóc dựa trên các triệu chứng của hội chứng Rett bao gồm phát âm, nét mặt, ánh mắt, cử động tay, hành vi lặp đi lặp lại, hơi thở, hành vi ban đêm và tâm trạng. CGI-I là một đánh giá toàn cầu của bác sĩ về việc bệnh nhân đã cải thiện hay xấu đi).

ĐIỀU TRỊ VỚI DAYBUE VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Daybue được cung cấp dưới dạng dung dịch uống, liều khuyến cáo như sau:

Trọng lượng cơ thể	Liều lượng
9 kg đến dưới 12 kg	5000 mg (25 ml) x 2 lần mỗi ngày
12 kg đến dưới 20 kg	6000 mg (30 ml) x 2 lần mỗi ngày
20 kg đến dưới 35 kg	8000 mg (40 ml) x 2 lần mỗi ngày
35 kg đến dưới 50 kg	10.000 mg (50 ml) x 2 lần mỗi ngày
Từ 50 kg trở lên	12.000 mg (60 ml) x 2 lần mỗi ngày

Có thể dùng đường uống hoặc qua ống thông dạ dày

Tác dụng phụ phổ biến là tiêu chảy và nôn mửa.

Nguồn tham khảo:

https://acadia.com/media/news-releases/acadia-pharmaceuticals-announces-u-s-fda-approval-of-daybue-trofinetide-for-the-treatment-of-rett-syndrome-in-adult-and-pediatric-patients-two-years-of-age-and-older/
https://acadia.com/wp-content/uploads/2023/03/daybue-prescribing-information.pdf