Veopoz - Thuốc mới điều trị bệnh Chaple

VEOPOZ LÀ GÌ

Là thuốc dạng dụng dịch tiêm, chứa thành phần pozelimab, là kháng thể đơn dòng định hướng ức chế bổ thể, do Regeneron phát triển và thương mại hóa. Veopoz được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên mắc bệnh lý ruột do thiếu protein do CD55 (protein-losing enteropathy : PLE), còn được gọi là bệnh Chaple.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Pozelimab là một kháng thể đơn dòng, immunoglobulin G4P (IgG4P) được định hướng ức chế protein bổ thể C5, bằng cách ngăn chặn sự phân cắt C5 thành C5a (anaphylatoxin) và C5b, do đó ngăn chặn sự hình thành phức hợp tấn công màng tế bào ( C5b-C9, một cấu trúc trung gian ly giải tế bào).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả từ thử nghiệm nhãn mở pha 2/3, nhằm điều tra hiệu quả và độ an toàn của pozelimab ở 10 bệnh nhân từ 3 đến 19 tuổi (trung vị là 8,5 tuổi). Bệnh nhân được tiêm tĩnh mạch một liều nạp pozelimab 30 mg/kg vào ngày đầu tiên, sau đó là các liều pozelimab tiêm dưới da hàng tuần dựa trên cân nặng.

Tất cả 10 bệnh nhân đều đạt được nồng độ albumin huyết thanh và IgG huyết thanh bình thường hóa vào tuần thứ 12 và duy trì các nồng độ này trong ít nhất 72 tuần điều trị. Năm trong số 10 bệnh nhân được truyền tổng cộng 60 albumin trong 48 tuần trước khi điều trị. Trong 48 tuần sau khi bắt đầu điều trị, một bệnh nhân được truyền một albumin. Chín trong số 10 bệnh nhân đã phải nhập viện tổng cộng 268 ngày trong 48 tuần trước khi điều trị. Trong 48 tuần sau khi bắt đầu điều trị, hai bệnh nhân đã phải nhập viện tổng cộng 7 ngày.

ĐIỀU TRỊ VỚI VEOPOZ VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây.

Veopoz được cung cấp dưới dạng dung dịch, liều dùng khuyến cáo như :

Ngày 1 (liều nạp): Dùng một liều duy nhất 30 mg/kg, truyền tĩnh mạch sau khi pha loãng.
Ngày thứ 8 và sau đó (liều lượng duy trì): Tiêm 10 mg/kg, tiêm dưới da mỗi tuần một lần bắt đầu từ ngày thứ 8.
– Có thể tăng liều duy trì lên 12 mg/kg mỗi tuần một lần nếu không có đáp ứng lâm sàng đầy đủ sau ít nhất 3 liều hàng tuần (nghĩa là bắt đầu từ Tuần thứ 4).
– Liều duy trì tối đa là 800 mg mỗi tuần một lần.

Tác dụng phụ phổ biến nhất (xảy ra ở hai hoặc nhiều bệnh nhân) bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên, gãy xương, nổi mề đay và rụng tóc.

Nguồn tham khảo

https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/veopoztm-pozelimab-bbfg-receives-fda-approval-first-treatment
https://www.regeneron.com/downloads/veopoz_fpi.pdf