Zilbrysq - Thuốc mới điều trị nhược lực cơ nghiêm trọng

ZILBRYSQ LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành zilucoplan, là chất ức chế bổ thể, do UCB phát triển và thương mại hóa. Zilbrysq được chỉ định để điều trị nhược lực cơ nghiêm trọng toàn thân (generalized myasthenia gravis: gMG) ở bệnh nhân trưởng thành có kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (antiacetylcholine receptor : AChR) dương tính.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Zilucoplan liên kết với protein bổ thể C5 và ức chế sự phân cắt của nó thành C5a và C5b, ngăn chặn sự hình thành phức hợp bổ thể cuối cùng, C5b-9. Cơ chế chính xác mà zilucoplan phát huy tác dụng điều trị trong nhược lực cơ nghiêm trọng toàn thân vẫn chưa được biết rõ, nhưng được cho là liên quan đến việc giảm lắng đọng C5b-9 tại điểm nối thần kinh cơ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Zilbrysq được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu RAISE (NCT04115293), được công bố trên tạp chí The Lancet Neurology vào tháng 5 năm 2023. Nghiên cứu RAISE là một nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, đa trung tâm, pha 3, nhằm đánh giá hiệu quả, tính an toàn và khả năng dung nạp của Zilbrysq ở bệnh nhân trưởng thành mắc gMG dương tính với AChR. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để được tiêm dưới da hàng ngày Zilbrysq 0,3 mg/kg hoặc giả dược trong 12 tuần.

Nghiên cứu đã chứng minh rằng Zilbrysq mang lại hiệu quả nhanh chóng, nhất quán và có ý nghĩa thống kê ở các kết quả khác nhau được báo cáo bởi bệnh nhân và bác sĩ lâm sàng ở Tuần 12.

ĐIỀU TRỊ VỚI ZILBRYSQ VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Zilbrysq được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm. Liều khuyến cáo là tiêm dưới da một lần mỗi ngày tuỳ trọng lượng cơ thể thực tế trong bảng bên dưới.

Trọng lượng cơ thể	Một lần mỗi ngày	Màu ống tiêm nạp sẵn
Dưới 56 kg	16,6 mg	Màu đỏ rubi
Từ 56 kg đến dưới 77 kg	23 mg	Màu cam
Từ 77 kg trở lên	32,4 mg	Xanh đậm

Tác dụng phụ phổ biến nhất ( ≥10%) ở bệnh nhân mắc gMG là phản ứng tại chỗ tiêm, nhiễm trùng đường hô hấp trên và tiêu chảy.

Nguồn tham khảo

https://www.ucb-usa.com/stories-media/UCB-U-S-News/detail/article/ucb-announces-us-fda-approval-of-zilbrysq-zilucoplan-for-the-treatment-of-adults-with-generalized-myasthenia-gravis
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216834s000lbl.pdf