Ogsiveo - Thuốc mới điều trị bướu desmoid

OGSIVEO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần nirogacestat, là ức chế gamma secretase, do SpringWorks Therapeutics phát triển và thương mại hóa. Ogsiveo được chỉ định điều trị bướu desmoid (Desmoid tumor) tiến triển ở bệnh nhân trưởng thành cần điều trị toàn thân.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2023. Đồng thời Ogsiveo cũng được công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Nirogacestat là một chất ức chế gamma secretase ngăn chặn sự kích hoạt phân giải protein của thụ thể Notch. Khi bị rối loạn điều hòa, Notch có thể kích hoạt các đường truyền góp phần vào sự phát triển của khối u.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Ogsiveo đã được đánh giá trong một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, đa trung tâm, ở 142 bệnh nhân trưởng thành có bướu desmoid tiến triển không thể phẫu thuật được. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận 150 miligam (mg) Ogsiveo hoặc giả dược bằng đường uống, hai lần mỗi ngày, cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được.

Mục đánh giá chính là thời gian sống bệnh không hóa ác. Tỷ lệ đáp ứng khách quan (thước đo độ co rút của khối u) là mục đánh giá bổ sung. Kết quả cho thấy Ogsiveo mang lại sự cải thiện lâm sàng và có ý nghĩa thống kê về thời gian sống bệnh không hóa ác so với giả dược. Ngoài ra, tỷ lệ đáp ứng khách quan là 41% ở nhóm Ogsiveo và 8% ở nhóm giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI OGSIVEO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây.

Ogsiveo được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo là 150 mg uống hai lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể điều trị tiếp được.

Tác dụng phụ phổ biến nhất (ít nhất 15%) là tiêu chảy, nhiễm độc buồng trứng, phát ban, buồn nôn, mệt mỏi, viêm miệng, nhức đầu, đau bụng, ho, rụng tóc, nhiễm trùng đường hô hấp trên và khó thở.

Nguồn tham khảo

https://ir.springworkstx.com/news-releases/news-release-details/springworks-therapeutics-announces-fda-approval-ogsiveotm
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-type-non-cancerous-tumors
https://springworkstx.com/wp-content/uploads/2023/11/OGSIVEO-US-Prescribing-Information-11.27.23.pdf