Piasky - Thuốc mới điều trị tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm

PIASKY LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da, chứa thành phần crovalimab, là kháng thể đơn dòng liên kết bổ thể C5, do Genentech (Công ty con của Roche) phát triển và thương mại hoá. Piasky được chỉ định để điều trị tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: PNH) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 13 tuổi trở lên với trọng lượng cơ thể ít nhất 40 kg.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 nam 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Crovalimab là kháng thể đơn dòng có ái lực đặc biệt với protein bổ thể C5, ức chế sự phân cắt C5 thành C5a và C5b. Điều này giúp ngăn chặn sự hình thành phức hợp tấn công màng (membrane attack complex: MAC). Crovalimab ức chế sự tán máu nội mạch qua trung gian bổ thể giai đoạn cuối ở bệnh nhân mắc PNH.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Piasky được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm COMMODORE 2, pha 3, cho thấy tỷ lệ kiểm soát tan máu từ tuần 5 đến tuần 25 đạt được là 79,3% (95% CI, 72,9%-84,5%) ở nhóm bệnh nhân được điều trị bằng crovalimab (n = 134) so với 79,0% (95% CI, 69,7%-86,0%) ở nhóm bệnh nhân dùng eculizumab (n = 69; tỷ lệ chênh lệch [OR], 1,02; 95% CI, 0,57-1,82).

Ngoài ra, 65,7% (9% CI, 56,9%-73,5%) bệnh nhân trong nhóm dùng crovalimab tránh truyền hồng cầu (RBC) từ lúc bắt đầu đến tuần 25 so với 68,1% (95% CI, 55,7%-78,5%) ở nhóm điều trị bằng eculizumab. Tỷ lệ tan máu khi đang điều trị (breakthrough hemolysis) là 10,4% (KTC 95%, 6,0%-17,2%) ở nhóm crovalimab so với 14,5% (KTC 95%, 7,5%-25,5%) ở nhóm eculizumab. Tỷ lệ bệnh nhân có huyết sắc tố ổn định lần lượt là 63,4% (KTC 95%, 54,6% -71,5%) và 60,9% (KTC 95%, 48,4% -72,2%) tương ứng với crovalimab và eculizumab.

ĐIỀU TRỊ VỚI PIASKY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Tác dụng phụ thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥10%) là phản ứng liên quan đến tiêm truyền, nhiễm trùng đường hô hấp, nhiễm virus và phản ứng quá mẫn loại III.