Aqneursa – Thuốc mới điều trị bệnh Niemann-Pick loại C

AQNEURSA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch uống, chứa thành phần levacetylleucine, do IntraBio phát triển và thương mại hóa. Aqneursa được chỉ định để điều trị các biểu hiện thần kinh của bệnh Niemann-Pick loại C (Niemann-Pick disease type C: NPC) ở người lớn và bệnh nhi có cân nặng ≥15 kg.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 9 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Cơ chế tác dụng của levacetylleucine trong điều trị NPC vẫn chưa được biết rõ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Tính an toàn và hiệu quả của Aqneursa trong điều trị NPC đã được đánh giá trong một nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, kéo dài 24 tuần, bao gồm 2 giai đoạn 12 tuần cho mỗi đợt điều trị. Nghiên cứu bao gồm 60 bệnh nhân, đủ điều kiện tham gia nghiên cứu, từ 4 tuổi trở lên được chẩn đoán mắc bệnh NPC và ít nhất có các triệu chứng thần kinh nhẹ liên quan đến bệnh.

Mục đánh giá chính về hiệu quả dựa trên thang đánh giá fSARA (functional Scale for the Assessment and Rating of Ataxia). fSARA bao gồm các mục rối loạn dáng đi, tư thế ngồi, tư thế và lời nói của SARA ban đầu với những sửa đổi đối với các tính điểm đáp ứng. Nhìn chung, những người tham gia được điều trị bằng Aqneursa trong 12 tuần cho thấy kết quả tốt hơn về điểm fSARA so với khi họ được điều trị bằng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI AQNEURSA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây.

Aqneursa được cung cấp dưới dạng dung dịch, liều khuyến cáo theo cân nặng như sau.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥5% và cao hơn giả dược) là đau bụng, khó nuốt, nhiễm trùng đường hô hấp trên và nôn mửa.

Nguồn tham khảo

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-drug-treat-niemann-pick-disease-type-c
2. https://intrabio.com/news/intrabio-announces-u-s-fda-approval-of-aqneursa-for-the-treatment-of-niemann-pick-disease-type-c/
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/219132s000lbl.pdf