Andembry – Thuốc mới điều trị phù mạch đi truyền

ANDEMBRY LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm dưới da, chứa thành phần garadacimab, là kháng thể đơn dòng, ức chế yếu tố XII hoạt hoá (activated Factor XII: FXIIa), do CLS phát triển và thương mại hóa. Andembry được chỉ định để dự phòng các cơn phù mạch di truyền (hereditary angioedema: HAE) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Garadacimab là chất ức FXIIa bằng cách liên kết với miền xúc tác của FXII hoạt hóa (FXIIa và βFXIIa) và ức chế hoạt động xúc tác của nó.

FXII là yếu tố đầu tiên được hoạt hóa trong con đường hoạt hóa tiếp xúc và khởi động hệ thống kallikrein-kinin sản xuất bradykinin gây viêm. Việc ức chế FXIIa làm giảm hoạt hóa prekallikrein thành kallikrein và sự tạo ra bradykinin, liên quan đến tình trạng viêm và sưng trong các đợt HAE, do đó làm giảm chuỗi sự kiện dẫn đến một đợt HAE.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Andembry được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm VANGUARD pha 3 có đối chứng giả dược. Nghiên cứu đã chứng minh rằng:

• Khoảng 62 % bệnh nhân được điều trị bằng Andembry không xuất hiện cơn kịch phát trong suốt thời gian điều trị.
• Giảm các cơn HAE trung vị hơn 99 % và trung bình bình phương nhỏ nhất là 89,2 %, so với giả dược.
• Đạt được mức giảm trung vị hơn 99 % và mức giảm trung bình 88 % trong các cơn HAE cần điều trị theo yêu cầu, so với giả dược.
• Đạt được mức giảm trung vị hơn 99 % và mức giảm trung bình 90 % trong các cơn vừa hoặc nặng, so với giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI ANDEMBRY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Andembry được cung cấp dưới dạng dung tiêm dưới da, liều nạp ban đầu là 400 mg (hai mũi tiêm 200 mg) tiêm dưới da, sau đó là liều duy trì 200 mg mỗi tháng 1 lần.

Tác dụng phụ phổ biến nhất trong thử nghiệm (tỷ lệ mắc ≥7%) là viêm mũi họng và đau bụng.

Nguồn tham khảo

1. https://newsroom.csl.com/2025-06-16-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approves-CSLs-ANDEMBRY-R-garadacimab-gxii-,-the-Only-Prophylactic-Hereditary-Angioedema-HAE-Treatment-Targeting-Factor-XIIa-with-Once-Monthly-Dosing-for-All-Patients-From-the-Start

2. https://labeling.cslbehring.com/PI/US/Andembry/EN/Andembry-Prescribing-Information.pdf