Myqorzo - Thuốc mới điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng

MYQORZO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần aficamten, là chất ức chế myosin tim, do Cytokinetics phát triển và thương mại hóa. Myqorzo được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn (obstructive hypertrophic cardiomyopathy: oHCM) có triệu chứng, nhằm cải thiện khả năng hoạt động và giảm các triệu chứng tim.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Aficamten là chất ức chế dị lập thể và thuận nghịch hoạt động của cơ tim myosin. Aficamten làm giảm lực tạo ra bởi myosin tại sarcomere tim, góp phần vào cơ chế bệnh sinh của bệnh cơ tim phì đại (hypertrophic cardiomyopathy: HCM). Ở bệnh nhân HCM, việc ức chế myosin bằng aficamten làm giảm khả năng co bóp của tim và giảm tắc nghẽn đường ra thất trái (left ventricular outflow tract).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả và độ an toàn của Myqorzo đã được nghiên cứu trên 282 người lớn mắc bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn mạn tính có triệu chứng, được phân ngẫu nhiên để dùng Myqorzo hoặc giả dược trong 24 tuần. Vào cuối nghiên cứu, những người tham gia dùng Myqorzo có sự gia tăng khả năng vận động được đo bằng mức tiêu thụ oxy tối đa so với không có sự thay đổi về khả năng vận động ở những người dùng giả dược. Ngoài ra, 59% người tham gia dùng Myqorzo đã cải thiện các hạn chế về hoạt động thể chất (được đo bằng hệ thống phân loại của Hiệp hội Tim mạch New York) so với 24% số người dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚi MYQORZO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây.

Myqorzo được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khởi đầu được khuyến nghị là 5 mg uống mỗi ngày một lần. Liều lượng được cá nhân hóa dựa trên đánh giá siêu âm tim và tình trạng lâm sàng. Tham khảo tài liệu hướng dẫn sử dụng về việc điều chỉnh liều lượng.

Tác dụng phụ thường gặp nhất là tăng huyết áp (8%).

Tài liệu tham khảo