Rhapsido – Thuốc đường uống ức chế BTK đầu tiên điều trị mày đay mãn tính tự phát

RHAPSIDO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa hoạt chất remibrutinib, ức chế enzyme Bruton’s tyrosine kinase (BTK) chọn lọc cao, do Novartis phát triển và thương mại hóa. Rhapsido được chỉ định để điều trị bệnh mày đay mãn tính tự phát (CSU) ở người lớn không kiểm soát tốt bằng các liệu pháp kháng histamine H1.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào năm 2025. Đây là thuốc ức chế BTK đường uống đầu tiên được phê duyệt cho chỉ định này, mang lại một lựa chọn điều trị hiệu quả, tiện lợi thay thế cho các liệu pháp dạng tiêm hiện nay (Tài liệu 1, 3).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Mày đay mãn tính tự phát (CSU) liên quan đến sự kích hoạt quá mức của các tế bào mast (dưỡng bào) và tế bào bạch cầu đa nhân ái kiềm, dẫn đến giải phóng histamine và các chất trung gian gây viêm khác gây ngứa và phù nề.

Remibrutinib hoạt động bằng cách ngăn chặn enzyme Bruton’s tyrosine kinase (BTK). Đây là một enzyme quan trọng trong quá trình truyền tín hiệu của thụ thể IgE trên bề mặt tế bào mast. Bằng cách ức chế BTK, Rhapsido ngăn chặn sự giải phóng histamine ngay từ giai đoạn sớm, từ đó kiểm soát hiệu quả các triệu chứng nổi mề đay và ngứa ngáy mà không cần tác động trực tiếp vào thụ thể histamine (Tài liệu 1, 2).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Rhapsido đã được khẳng định thông qua chương trình thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu mang tên REMEDY 1 và REMEDY 2 (Tài liệu 1, 3).

Giảm triệu chứng nhanh chóng và mạnh mẽ: Kết quả cho thấy bệnh nhân sử dụng Rhapsido đạt được sự cải thiện đáng kể về điểm số hoạt động của mày đay (UAS7) ngay từ tuần thứ 2. Nhiều bệnh nhân đạt được trạng thái không còn triệu chứng ngứa và nổi sẩn sau 12 tuần điều trị (Tài liệu 1, 2).
Hiệu quả nhất quán: Thuốc duy trì được khả năng kiểm soát bệnh lâu dài, giúp cải thiện chất lượng cuộc sống, giấc ngủ và hiệu suất làm việc của bệnh nhân vốn bị ảnh hưởng nặng nề bởi CSU (Tài liệu 2).
Tính tiện lợi: Là thuốc dạng uống, Rhapsido mang lại sự thuận tiện vượt trội so với các liệu pháp sinh học dạng tiêm, giúp tăng tỷ lệ tuân thủ điều trị của bệnh nhân (Tài liệu 3).

ĐIỀU TRỊ VỚI RHAPSIDO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Rhapsido được bào chế dưới dạng viên nén dễ sử dụng, cho phép bệnh nhân kiểm soát bệnh tại nhà.

Liều lượng: Liều khuyến nghị là 25 mg, uống hai lần mỗi ngày (cách nhau khoảng 12 giờ), có thể dùng cùng hoặc không cùng thức ăn (Tài liệu 2).
Tác dụng phụ thường gặp (≥ 3%):
- Nhiễm trùng đường hô hấp trên.
- Đau đầu.
- Tiêu chảy.
- Tăng nhẹ enzyme gan (Tài liệu 1, 2).
Lưu ý quan trọng: Trước khi bắt đầu điều trị, bệnh nhân cần được kiểm tra chức năng gan. Mặc dù Rhapsido có tính chọn lọc cao, bác sĩ vẫn nên theo dõi định kỳ các chỉ số men gan (ALT, AST) và nồng độ bilirubin trong suốt quá trình sử dụng để đảm bảo an toàn tối đa (Tài liệu 2, 3).

Tài liệu tham khảo

Novartis. Novartis receives FDA approval for Rhapsido® (remibrutinib), the only oral targeted BTKi treatment for chronic spontaneous urticaria (CSU). 2025. https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-rhapsido-remibrutinib-only-oral-targeted-btki-treatment-chronic-spontaneous-urticaria-csu
Novartis Pharmaceuticals Corporation. RHAPSIDO (remibrutinib) tablets, for oral use – Full Prescribing Information. 2025. https://www.novartis.com/us-en/sites/novartis_us/files/rhapsido.pdf
BioSpace. Novartis Secures First FDA Approval of Oral BTK Inhibitor for Chronic Hives. 2025. https://www.biospace.com/fda/novartis-secures-first-fda-approval-of-oral-btk-inhibitor-for-chronic-hives

Bài viết tổng hợp thông tin từ các tài liệu khoa học chính thức của FDA và nhà sản xuất. Thông tin này mang tính chất tham khảo chuyên môn, không thay thế tư vấn y tế của bác sĩ điều trị.

Nguyễn Tiến Sử, MD, PhD, MBA – thegioithuocmoi.com