Viltepso – Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

VILTEPSO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần viltolarsen, là một phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), nhắm vào exon 53 trên pre-mRNA, do NS Pharma phát triển và thương mại hóa. Viltepso được chỉ định điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne muscular dystrophy: DMD) do đột biến gen dystrophin liên quan đến exon 53.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Viltepso được thiết kế liên kết với exon 53 nằm trên pre-mRNA của gen dystrophin, và skip (loại bỏ) exon này trong quá trình tạo ra mRNA. Việc skip exon này giúp cho phép cơ thể sản xuất ra một loại protein dystrophin bị cắt ngắn lại nhưng vẫn có chức năng.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Viltepso được FDA phê duyệt dựa trên kết quả hai nghiên cứu lâm sàng, bao gồm 32 bệnh nhân, tất cả đều là nam, và đã được xác định về mặt di truyền DMD. Sự gia tăng sản xuất protein dystrophin được xác định trong một trong hai nghiên cứu trên bao gồm 16 bệnh nhân DMD, với 8 bệnh nhân nhận Viltepso. Kết quả cho thấy, nồng độ dystrophin tăng trung bình từ 0,6% bình thường lúc ban đầu lên 5,9% bình thường vào tuần 25.

ĐIỀU TRỊ VỚI VILTEPSO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Viltepso được cung cấp dưới dạng dịch truyền tĩnh mạch. Liều khuyến cáo là 80 mg/kg mỗi tuần một lần. Truyền tĩnh mạch trong 60 phút. Nếu thể tích Viltepso yêu cầu nhỏ hơn 100 mL, thì cần pha loãng trong 0,9% Nacl.

Tác dụng phụ phổ biến nhất được quan sát thấy ở bệnh nhân DMD (gộp từ hai nghiên cứu) được điều trị với liều 80 mg / kg mỗi tuần một lần là: Nhiễm trùng đường hô hấp trên, phản ứng tại chỗ tiêm, ho và sốt.

Nguồn tham khảo: