Palynziq – Thuốc mới điều trị phenylketon niệu

PALYNZIQ LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần pegvaliase, là enzym chuyển hóa phenylalanin, do BioMarin Pharmaceutical phát triển và thương mại hóa. Palynziq được chỉ định điều trị giảm nồng độ phenylalanin trong máu ở bệnh nhân người lớn mắc bệnh phenylketon niệu (phenylketonuria: PKU) có nồng độ phenylalanin trong máu cao (lớn hơn 600 micromol / L) không kiểm soát được.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 5 năm 2018.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Pegvaliase là một enzym chuyển hóa phenylalanin thành amoniac và acid trans-cinnamic. Nó thay thế cho hoạt tính của enzym phenylalanin hydroxylase (PAH) bị thiếu ở bệnh nhân PKU và làm giảm nồng độ phenylalanin trong máu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Tính an toàn và hiệu quả của Palynziq đã được đánh giá từ 2 thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân người lớn mắc bệnh PKU có nồng độ phenylalanin trong máu lớn hơn 600 µmol / L. Thử nghiệm đầu tiên là một thử nghiệm ngẫu nhiên, nhãn mở ở những bệnh nhân được điều trị với liều tăng dần của Palynziq tiêm dưới da lên đến liều mục tiêu là 20 mg một lần mỗi ngày hoặc 40 mg một lần mỗi ngày. Thử nghiệm thứ hai là một thử nghiệm ngừng thuốc ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược kéo dài 8 tuần ở những bệnh nhân đã được điều trị bằng Palynziq trước đó. Bệnh nhân được điều trị bằng Palynziq đã giảm được nồng độ phenylalanin trong máu có ý nghĩa thống kê so với trước khi điều trị.

ĐIỀU TRỊ VỚI PALYNZIQ VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Palynziq được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da. Liều khuyến cáo như sau:

	Liều	Thời gian
Liều ban đầu	2,5 mg x 1 lần / tuần	4 tuần
Chuẩn độ	2,5 mg x 2 lần / tuần 10 mg x 1 lần / tuần 10 mg x 2 lần / tuần 10 mg x 4 lần / tuần 10 mg x 1 lần / ngày	1 tuần 1 tuần 1 tuần 1 tuần 1 tuần
Liều duy trì	20 mg x 1 lần / ngày	24 tuần
Liều tối đa*	40 mg x 1 lần / ngày	16 tuần**

*Cân nhắc tăng lên tối đa 40 mg x 1 lần / ngày ở những bệnh nhân không đạt được đáp ứng với 20 mg x 1 lần / ngày điều trị liên tục trong ít nhất 24 tuần

**Ngừng điều trị Palynziq ở những bệnh nhân không đạt được đáp ứng sau 16 tuần điều trị liên tục với liều tối đa 40 mg x 1 lần / ngày.

Các tác dụng thường gặp bao gồm: phản ứng tại chỗ tiêm, đau khớp, phản ứng quá mẫn, đau đầu, phản ứng da tổng quát kéo dài ít nhất 14 ngày, ngứa, buồn nôn, chóng mặt, đau bụng, đau họng, mệt mỏi, nôn mửa, ho và tiêu chảy. Phản ứng quá mẫn xảy ra ở hầu hết bệnh nhân, có thể do sự hình thành các kháng thể đối với Palynziq.

Nguồn tham khảo: