Liệu pháp CRISPR

Liệu pháp CRISPR là một loại liệu pháp gen sử dụng công nghệ CRISPR để chỉnh sửa hoặc xóa các gene gây ra các bệnh di truyền. Công nghệ CRISPR sử dụng một loại protein có tên là Cas9 (hoạt động giống như chiếc kéo phân tử, có thể cắt DNA tại những vị trí cụ thể) và phân tử RNA hướng dẫn (guide RNA) để hướng dẫn Cas9 đến vị trí cụ thể của DNA để chỉnh sửa hoặc cắt xóa gene đột biến gây bệnh. Liệu pháp CRISPR có khả năng chữa khỏi các bệnh di truyền, bao gồm cả các bệnh hiếm gặp chưa có liệu pháp điều trị trước đó.