PDGFRα

PDGFRα (platelet-derived growth factor receptor alpha) là một protein tyrosine kinase của thụ thể xuyên màng được mã hóa bởi gen PDGFRA. Nó được biểu hiện trên bề mặt của một số tế bào, bao gồm tế bào gốc trung mô, nguyên bào sợi, tế bào cơ trơn và một số loại tế bào ung thư. PDGFRα đóng một vai trò quan trọng trong việc điều chỉnh sự phát triển, tăng sinh và biệt hóa của tế bào và được kích hoạt bằng cách liên kết với các phối tử của nó, các yếu tố tăng trưởng có nguồn gốc từ tiểu cầu (PDGF).

Tín hiệu PDGFRα bất thường có liên quan đến sự phát triển và tiến triển của một số bệnh, bao gồm ung thư, xơ hóa và rối loạn tim mạch. Nhắm mục tiêu PDGFRα bằng các chất ức chế phân tử nhỏ hoặc kháng thể đơn dòng đã cho thấy hiệu quả điều trị đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng, đặc biệt là ở một số loại ung thư, chẳng hạn như u mô đệm đường tiêu hóa (GIST) và một số loại phụ của bệnh bạch cầu.