Kanuma – Thuốc mới điều trị thiếu hụt Lysosomal Acid Lipase

KANUMA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần sebelipase alfa, là một este cholesteryl lysosome thủy phân và enzym đặc hiệu triacylglycerol, do Alexion phát triển và thương mại hóa. Kanuma được chỉ định điều trị cho những bệnh nhân thiếu hụt Lysosomal Acid Lipase (Lysosomal Acid Lipase deficiency: LAL-D).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2015.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

LAL-D dẫn đến các biến chứng tiến triển do sự tích tụ cholesteryl và chất béo trung tính trong nhiều cơ quan của cơ thể, bao gồm gan, lá lách, ruột và thành mạch máu. Sebelipase alfa liên kết với các thụ thể trên bề mặt tế bào thông qua glycans được biểu hiện trên protein và sau đó được nội hóa vào các lysosome. Sebelipase alfa xúc tác polymerase lysosome của cholesteryl khử nước và chất béo trung tính thành cholesterol tự do, glycerol và các acid béo tự do.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Kanuma được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ 2 thử nghiệm lâm sàng và 1 nghiên cứu hỗ trợ mở rộng nhãn mở bao gồm bệnh nhân là trẻ sơ sinh, trẻ em và người lớn mắc LAL-D. Kết quả cho thấy lợi ích đáng kể về khả năng sống sót, với 67% trẻ sơ sinh điều trị với Kanuma sống sót sau 12 tháng, so với không có bệnh nhân nào trong số 21 bệnh nhân không được điều trị, trong quá khứ.

ĐIỀU TRỊ VỚI KANUMA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Kanuma được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm truyền tĩnh mạch. Liều khuyến cáo như sau:

Đối với bệnh nhân tiến triển nhanh có biểu hiện trong vòng 6 tháng đầu đời: Liều khởi đầu là 1 mg / kg, truyền tĩnh mạch 1 lần mỗi tuần. Đối với những bệnh nhân không đạt được đáp ứng lâm sàng tối ưu, tăng liều 3 mg / kg, 1 lần mỗi tuần.
Bệnh nhi và người lớn LAL-D: Liều khuyến cáo là 1 mg / kg, truyền tĩnh mạch 1 lần mỗi 2 tuần.

Tác dụng phụ thường gặp như sau: Ở bệnh nhi mắc bệnh tiến triển nhanh có biểu hiện trong vòng 6 tháng đầu đời thường gặp (≥30%) là tiêu chảy, nôn mửa, sốt, viêm mũi, thiếu máu, ho, viêm mũi họng, mày đay. Ở bệnh nhân trẻ em và người lớn thường gặp (≥8%) là đau đầu, sốt, đau hầu họng, viêm mũi họng, suy nhược, táo bón, buồn nôn.

Nguồn tham khảo: