Tibsovo – Thuốc mới điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy có đột biến IDH-1

TIBSOVO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần ivosidenib, là chất ức chế IDH-1 (isocitrate dehydrogenase-1), do Agios Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Tibsovo được chỉ định điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) có đột biến gen IDH-1, tái phát hoặc kháng trị.

Chỉ đinh này được FDA phê duyệt vào tháng 7 năm 2018. Đồng thời, Tibsovo cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug)

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Ivosidenib là một chất ức chế có cấu trúc phân tử nhỏ nhắm vào enzym IDH-1 đột biến. Sự ức chế enzym IDH-1 đột biến bởi ivosidenib dẫn đến giảm nồng độ 2-HG và gây ra sự biệt hóa dòng tủy trong ống nghiệm và trong mô hình chuột bị AML đột biến IDH-1. Trong các mẫu máu của bệnh nhân AML với IDH-1 đột biến, ivosidenib làm giảm nồng độ 2-HG, giảm số lượng tế bào mầm (blast) và tăng tỷ lệ tế bào tủy trưởng thành.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Tibsovo được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu một thử nghiệm bao gồm 174 bệnh nhân mắc AML có đột biến IDH-1, tái phát hoặc kháng trị. Với thời gian theo dõi trung bình là 8,3 tháng, 32,8% bệnh nhân thuyên giảm hoàn toàn (Complete Remission: CR) hoặc thuyên giảm hoàn toàn với huyết học phục hồi một phần (Complete remission with partial hematologic recovery: CRh), thời gian kéo dài trung vị là 8,2 tháng. Trong số 110 bệnh nhân cần truyền máu hoặc tiểu cầu do AML khi bắt đầu nghiên cứu, 37% đã trải qua ít nhất 56 ngày mà không cần truyền máu sau khi điều trị bằng Tibsovo.

ĐIỀU TRỊ VỚI TIBSOVO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Tibsovo được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo là 500 mg, uống một lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể tiếp tục được. Tránh dùng Tibsovo với bữa ăn nhiều chất béo vì làm tăng nồng độ ivosidenib.

Tác dụng phụ thường gặp của Tibsovo bao gồm: mệt mỏi, tăng bạch cầu, đau khớp, tiêu chảy, khó thở, sưng ở tay hoặc chân, buồn nôn, đau hoặc lở loét ở miệng hoặc cổ họng, nhịp tim không đều (QT kéo dài), phát ban, sốt, ho và táo bón. Phụ nữ đang cho con bú không nên dùng Tibsovo vì có thể gây hại cho trẻ sơ sinh.

Nguồn tham khảo: