Firdapse – Thuốc mới điều trị hội chứng nhược cơ Lambert-Eaton

FIRDAPSE LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần amifampridine, là chất chặn kênh kali, do Catalyst Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Firdapse được chỉ định điều trị Hội chứng nhược cơ Lambert-Eaton (Lambert-Eaton myasthenic syndrome: LEMS) ở người trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2018.  Đồng thời, Firdapse cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Amifampridine là chất chặn kênh kali phổ rộng. Cơ chế mà amifampridine phát huy tác dụng điều trị ở bệnh nhân LEMS vẫn chưa được biết rõ hoàn toàn.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Firdapse được FDA phê duyệt dựa trên kết quả 2 thử nghiệm lâm sàng bao gồm 64 bệnh nhân LEMS trưởng thành, dùng Firdapse hoặc giả dược. Nghiên cứu đo điểm Quantitative Myasthenia Gravis (thang điểm gồm 13 mục đánh giá điểm yếu cơ bắp theo phân loại đánh giá của bác sĩ) và Subject Global Impression (thang 7-điểm, trong đó bệnh nhân được đánh giá ấn tượng chung về hài lòng thể chất đối với hiệu quả điều trị). Đối với cả hai biện pháp, những bệnh nhân dùng Firdapse đều có lợi ích lớn hơn so với những người dùng giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI FIRDAPSE VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Fiedapse được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khởi đầu được khuyến cáo là 15 mg đến 30 mg mỗi ngày (chia liều 3 đến 4 lần mỗi ngày). Có thể tăng liều 5 mg mỗi ngày sau mỗi 3 hoặc 4 ngày. Tổng liều khuyến cáo tối đa là 80 mg một ngày.

Tác dụng phụ thường gặp bao gồm: dị cảm, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau bụng, buồn nôn, tiêu chảy, nhức đầu, men gan cao, đau lưng, tăng huyết áp, co rút cơ.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-lambert-eaton-myasthenic-syndrome-rare-autoimmune-disorder
2. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/208078s000lbl.pdf