Cục Quản lý Dược & Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt cho Braftovi (encorafenib) kết hợp với cetuximab (Erbitux) trong điều trị ung kết – trực tràng (colorectal cancer: CRC) di căn có đột biến gen BRAF-V600E.

Sự phê duyệt này dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm BEACON CRC, pha III tập trung vào những bệnh nhân CRC có đột biến gen BRAF-V600E. Bao gồm 665 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên hoặc nhận bộ ba thuốc gồm encorafenib, binimetinib và cetuximab (n = 224), hoặc bộ đôi thuốc encorafenib và cetuximab (n = 220) hoặc thuốc đối chứng (hoặc Irinotecan kết hợp cetuximab hoặc FOLFIRI [Irinotecan, fluorouracil và axit folinic] kết hợp cetuximab).

Kết quả cho thấy thời gian sống sót trung vị là 9.0 tháng ở nhóm bộ ba thuốc, 8.4 tháng ở nhóm bộ đôi thuốc so ​​với 5.4 tháng ở nhóm đối chứng. Tỷ lệ sống sót ở tháng thứ sáu là 71% ở nhóm bộ ba thuốc, 65% ở nhóm bộ đôi thuốc so với 47% ở nhóm đối chứng. Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) là 26% ở nhóm bộ ba thuốc, 20% ở nhóm bộ đôi thuốc so với 2% ở đối chứng. Thời gian sống không tiến triển bệnh trung vị (mPFS) là 4.3 tháng ở nhóm bộ ba thuốc, 4.2 tháng ở nhóm đôi thuốc so với 1,5 tháng ở nhóm đối chứng.

Về tính an toàn, các biểu hiện có hại (Adverse Event) đã được quan sát thấy trong tất cả các nhóm nghiên cứu. Trong nhóm bộ ba thuốc, có 98% bệnh nhân (n = 217) có biểu hiện AE mọi mức độ, trong đó có 58% AE có mức độ 3 trở lên. Các AE phổ biến nhất, mọi mức độ, là tiêu chảy (62%), viêm da dạng mụn trứng cá (49%), buồn nôn (45%) và nôn (38%). Trong nhóm bộ đôi thuốc, có 98% bệnh nhân (n = 212) có biểu hiện AE mọi mức độ, trong đó 50% AE có mức độ 3 trở lên. Trong nhóm đối chứng, có 97% bệnh nhân (n = 188), có biểu hiện AE mọi mức độ, trong đó 61% AE mức độ 3 trở lên.

Ung thư đại trực tràng là dạng ung thư phổ biến thứ ba ở nam giới trên toàn cầu và phổ biến thứ hai ở phụ nữ. Có khoảng 1,8 triệu chẩn đoán mới trong năm 2018. Tại Hoa Kỳ, ước tính khoảng 147.950 người sẽ được chẩn đoán mắc bệnh ung thư kết tràng hoặc trực tràng trong năm nay, và khoảng 53.000 người dự kiến ​​sẽ chết vì bệnh này mỗi năm. Bệnh nhân với BRAF-V600E có nguy cơ tử vong cao gấp hai lần so với những bệnh nhân với BRAF wild-type.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.targetedonc.com/news/fda-approves-encorafenib-plus-cetuximab-in-braf-v660e-mcrc?fbclid=IwAR1GOI5SDXPL7sMTNlCqzvvhaF70Yx7STDNwuK3qcI2w8DniH4eUa7jOX_U