Koselugo – Thuốc mới điều trị bệnh u sợi thần kinh ở trẻ em

KOSELUGO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần selumetinib, là chất ức chế kinase, do AstraZeneca phát triển và thương mại hóa. Koselugo được chỉ định điều trị bệnh nhi từ 2 tuổi trở lên mắc bệnh u sợi thần kinh loại 1 (neurofibromatosis type 1: NF1) dạng  u sợi thần kinh dạng đám rối (plexiform neurofibroma: PN) không thể phẩu thuật.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 4 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Selumetinib là một chất ức chế kinase, nó hoạt động bằng cách ức chế enzyme chủ chốt, giúp ngăn chặn các tế bào khối u phát triển.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Koselugo được FDA đã phê duyệt dựa trên một thử nghiệm lâm sàng được tiến hành bởi Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ cho 50 bệnh nhân nhi mắc bệnh NF1 dạng PN không thể phẩu thuật (được định nghĩa là không thể loại bỏ hoàn toàn vì nguy cơ mắc biến chứng nghiêm trọng). Bệnh nhân được nhận Koselugo 25 mg / m2 uống 2 lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc cho đến khi xuất hiện các tác dụng phụ mà không thể điều trị tiếp.

Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 66% và tất cả các bệnh nhân có đáp ứng một phần (không có bệnh nhân nào biến mất khối u hoàn toàn). Trong số này có 82% bệnh nhân có đáp ứng kéo dài 12 tháng hoặc lâu hơn.

ĐIỀU TRỊ VỚI KOSELUGO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)
Koselugo được cung cấp dưới dạng viên nang. Liều khuyến cáo như sau:
* 25 mg / m2, uống 2 lần mỗi ngày lúc bụng đói.
* 20 mg / m2, uống 2 lần mỗi ngày cho bệnh nhân suy gan trung bình (Child-Pugh B). Liều khuyến cáo cho bệnh nhân suy gan nặng (Child-Pugh C) chưa được xác định.

Tác dụng phụ thường gặp bao gồm: nôn mửa, phát ban, đau bụng, tiêu chảy, buồn nôn, da khô, mệt mỏi, đau cơ xương khớp, sốt, viêm dạng mụn trứng cá, viêm miệng, nhức đầu, viêm móng, ngứa. Tác dụng phụ nghiêm trọng khác có thể bao gồm suy tim và tổn thương mắt.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-children-debilitating-and-disfiguring-rare-disease
2. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/213756s000lbl.pdf