Cystadrops – Thuốc nhỏ mắt điều trị tích tụ cystine ở giác mạc cho người bị Cystinosis

CYSTADROPS LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch nhỏ mắt, chứa thành phần cysteamine, do Recordati Rare Diseases phát triển và thương mại hóa. Cystadrops được chỉ định điều trị tích tụ tinh thể cystine ở giác mạc ở người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên bị Cystinosis.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Cysteamine làm giảm sự tích tụ tinh thể cystine ở giác mạc, bằng cách chuyển đổi cystine thành cysteine và các hỗn hợp cysteine-cysteamine.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Cystadrops được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu 2 thử nghiệm lâm sàng. Trong 2 thử nghiệm các bệnh nhân được sử dụng Cystadrops bốn lần mỗi ngày.

Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, có kiểm chứng, pha 3, với 15 bệnh nhân trong nhóm Cystadrops. Mật độ tinh thể cystine được đánh giá bằng IVCM (in vivo confocal microscopy). Kết quả cho thấy giảm 40% mật độ tinh thể cystine trên toàn lớp giác mạc từ ngày 90 ngày ở nhóm Cystadrops.
Thử nghiệm lâm sàng đánh giá liều lượng thích hợp, pha 1 / 2a với 8 bệnh nhân Cystinosis. Kết quả cho thấy điều trị bằng Cystadrops giảm 30% mật độ cystine đánh giá bằng IVCM và duy trì trong thời gian nghiên cứu 5 năm.

ĐIỀU TRỊ VỚI CYSTADROPS VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Liều khuyến cáo là nhỏ một lần một giọt vào mỗi mắt, 4 lần một ngày. Khoảng cách giữa 2 lần nhỏ thuốc là 4 giờ. Có thể giảm liều xuống tối thiểu 1 lần một ngày tùy theo kết quả kiểm tra mắt. Liều không được vượt quá 4 giọt một ngày ở mỗi mắt.

Tác dụng phụ thường gặp là đau mắt (châm chích), mờ mắt, kích ứng mắt (bỏng rát), đỏ mắt, khó chịu tại chỗ nhỏ thuốc (dính mắt hoặc dính mí mắt), ngứa mắt, chảy nước mắt và đọng thuốc trên mi mắt hoặc quanh mắt.

Nguồn tham khảo: