Orladeyo – Thuốc mới điều trị ngừa bộc phát phù mạch di truyền

ORLADEYO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần berotralstat, là chất ức chế kallikrein huyết tương, do BioCryst phát triển và thương mại hóa. Orladeyo được chỉ định điều trị dự phòng các đợt bộc phát Phù mạch di truyền (hereditary angioedema: HAE) ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Berotralstat liên kết với kallikrein huyết tương và ức chế hoạt động phân giải protein của nó. Kallikrein là một protease, phân cắt kininogen (phân tử trọng lượng cao) để tạo ra các phân tử trọng lượng cao nhỏ hơn và bradykinin (là một chất giãn mạch và làm tăng tính thẩm thấu thành mạch, dẫn đến sưng phù liên quan đến HAE).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Orladeyo được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng APeX-2, pha 3. Kết quả cho thấy Orladeyo đã giảm đáng kể các đợt bộc phát ở tuần thứ 24 và mức giảm này được duy trì trong 48 tuần. Bệnh nhân HAE điều trị với Orladeyo (150 mg) đã giảm tỷ lệ các đợt bộc phát phù mạch từ mức trung bình 2,9 cơn mỗi tháng lúc ban đầu xuống trung bình 1,0 cơn mỗi tháng sau 48 tuần điều trị. Trong thử nghiệm mở APeX-S, bệnh nhân hoàn thành 48 tuần điều trị (150 mg) các đợt bộc phát trung bình là 0,8 cơn mỗi tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI ORLADEYO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Orladeyo được cung cấp dưới dạng viên nang, liều khuyến cáo là uống một viên (150 mg) một lần mỗi ngày khi ăn.

Tác dụng phụ thường gặp (≥10%) là đau bụng, nôn mửa, tiêu chảy, đau lưng và trào ngược dạ dày thực quản.

Nguồn tham khảo: