Ryplazim – Thuốc mới điều trị thiếu hụt plasminogen type 1

RYPLAZIM LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần plasminogen có nguồn gốc từ huyết tương người, do ProMetic Biotherapeutics phát triển và thương mại hóa. Ryplazim được chỉ định để điều trị bệnh nhân thiếu hụt plasminogen type 1 (plasminogen deficiency type 1).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2021. Đồng thời, Ruplazim cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Ryplazim cung cấp plasminogen làm tăng tạm thời mức plasminogen trong máu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả và tính an toàn của Ryplazim được đánh giá chủ yếu dựa trên thử nghiệm lâm sàng nhãn mở bao gồm 15 bệnh nhân người lớn và trẻ em bị thiếu hụt plasminogen type 1. Tất cả các bệnh nhân được tiêm Ryplazim cứ hai đến bốn ngày một lần trong 48 tuần. Hiệu quả của Ryplazim đã được chứng minh bằng việc cải thiện ít nhất 50% các tổn thương của họ ở 11 bệnh nhân có tổn thương lúc ban đầu, và không có tổn thương tái phát hoặc tổn thương mới ở bất kỳ bệnh nhân nào trong số 15 bệnh nhân trong 48 tuần điều trị.

ĐIỀU TRỊ VỚI RYPLAZIM VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Ryplazim được cung cấp dưới dạng bột, pha loãng trước khi tiêm tĩnh mạch. Liều khuyến cáo là 6,6 mg/kg trọng lượng cơ thể, được sử dụng cứ 2 đến 4 ngày một lần.

Tác dụng phụ phổ biến là đau bụng, đầy bụng, buồn nôn, chảy máu, đau chân tay, mệt mỏi, táo bón, khô miệng, nhức đầu, chóng mặt, đau khớp và đau lưng.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-plasminogen-deficiency-rare-genetic-disorder
2. https://www.fda.gov/media/149806/download