Besremi – Thuốc mới điều trị bệnh đa hồng cầu

BESREMI LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần ropeginterferon alfa-2b, là interferon type 1, do PharmaEssentia phát triển và thương mại hóa. Besremi được chỉ định điều trị bệnh đa hồng cầu (polycythemia vera) ở người trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2021. Đồng thời, Besremi cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Interferon alfa liên kết với thụ thể xuyên màng được gọi là thụ thể interferon alfa (interferon alfa receptor: IFNAR), và truyền tín hiệu xuôi dòng thông qua việc kích hoạt các kinase, cụ thể là Janus kinase 1 (JAK-1) và tyrosine kinase 2 (TYK-2) và yếu tố kích hoạt sao chép (STAT). Interferon alfa đã cho thấy có tác dụng ức chế sự tăng sinh của các tế bào tiền thân nguyên bào sợi tạo máu và tủy xương, đồng thời đối kháng với hoạt động của các yếu tố tăng trưởng và các cytokine khác có vai trò trong sự phát triển của bệnh xơ tủy. Tác dụng điều trị của Interferon alfa trong bệnh đa hồng cầu vẫn chưa được biết rõ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Besremi được FDA phê duyệt dựa vào kết quả từ một thử nghiệm đa trung tâm, kéo dài 7,5 năm. Trong thử nghiệm, 51 bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh đa hồng cầu, dùng Besremi trong thời gian trung bình khoảng 5 năm. Hiệu quả của Besremi được đánh giá bằng cách xem có bao nhiêu bệnh nhân đạt được đáp ứng huyết học hoàn toàn, có nghĩa là bệnh nhân có thể tích hồng cầu dưới 45% mà không phải rạch tĩnh mạch gần đây, số lượng bạch cầu và số lượng tiểu cầu bình thường, kích thước lá lách bình thường và không có các cục máu đông xãy ra. Kết quả cho thấy 61% bệnh nhân có đáp ứng huyết học hoàn toàn.

ĐIỀU TRỊ VỚI BESREMI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Besremi được cung cấp dưới dạng dịch tiêm dưới da, liều khuyến cáo là 100 mcg mỗi 2 tuần (50 mcg, nếu tiêm hydroxyurea). Tăng liều 50 mcg sau mỗi 2 tuần (lên đến tối đa 500 mcg) cho đến khi các thông số huyết học ổn định.

Tác dụng phụ thường gặp là tăng men gan, giảm bạch cầu, giảm tiểu cầu, đau khớp, mệt mỏi, ngứa, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau cơ và bệnh giống cúm. Các tác dụng phụ cũng có thể bao gồm nhiễm trùng đường tiết niệu, trầm cảm và các cơn thiếu máu cục bộ thoáng qua.

Nguồn tham khảo: