Cục Quản lý Dược & Thực phẩm (FDA) Hoa Kỳ vừa phê duyệt cho Dupixent (Dupilumab) để điều trị viêm thực quản bạch cầu ái toan (eosinophilic esophagitis: EoE) ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên nặng ít nhất 40 kg.

Dupixent được phê duyệt đầu tiên vào năm 2017. Thuốc được phê duyệt để điều trị viêm da cơ địa từ trung bình đến nặng ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 6 tuổi trở lên. Dupixent cũng được phê duyệt điều trị duy trì bổ sung bệnh hen suyễn từ trung bình đến nặng, cũng như điều trị duy trì bổ sung ở người lớn bị viêm mũi họng mãn tính kèm polyp mũi.

Hiệu quả và tính an toàn của Dupixent trong điều trị EoE dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên, mù đôi, đa trung tâm, bao gồm hai giai đoạn điều trị 24 tuần (Phần A và Phần B) được tiến hành riêng biệt. Trong Phần A và Phần B, bệnh nhân được dùng giả dược hoặc 300 miligam Dupixent mỗi tuần.

Tiêu chí đánh giá hiệu quả là tỷ lệ bệnh nhân đạt được mức giảm bạch cầu ái toan nhất định trong thực quản ở tuần thứ 24 (được xác định bằng cách đánh giá mô thực quản của bệnh nhân dưới kính hiển vi) và sự thay đổi trong bảng câu hỏi về triệu chứng khó nuốt (Dysphagia Symptom Questionnaire: DSQ) do bệnh nhân báo cáo điểm, từ khi bắt đầu đến tuần 24. DSQ là một bảng câu hỏi được thiết kế để đánh giá tình trạng khó nuốt liên quan đến EoE, với thang điểm từ 0 đến 84; điểm DSQ càng cao cho thấy các triệu chứng càng tồi tệ.

Trong Phần A của thử nghiệm, 60% bệnh nhân (n= 42) dùng Dupixent đã đạt được mức độ giảm bạch cầu ái toan trong thực quản so với 5% bệnh nhân (n= 39) dùng giả dược. Các bệnh nhân nhận Dupixent đã cải thiện trung bình 22 điểm trong DSQ so với 10 điểm ở những bệnh nhân dùng giả dược.

Ở Phần B, 59% bệnh nhân (n= 80) nhận Dupixent đã đạt được mức giảm bạch cầu ái toan ở thực quản so với 6% bệnh nhân (n= 79) dùng giả dược. Các bệnh nhân dùng Dupixent đã cải thiện trung bình 24 điểm DSQ so với 14 điểm ở bệnh nhân dùng giả dược.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến Dupixent bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau khớp và nhiễm virus herpes.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-eosinophilic-esophagitis-chronic-immune-disorder