Lamzede - Thuốc mới điều trị bệnh alpha-mannosidosis

LAMZEDE LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm tĩnh mạch, chứa thành phần velmanase alfa, là men alpha-mannosidase tái tổ hợp, do Chiesi Farmaceutici S.p.A. phát triển và thương mại hóa. Lamzede được chỉ định để điều trị các triệu chứng không thuộc hệ thần kinh trung ương của bệnh alpha-mannosidosis ở bệnh nhân người lớn và trẻ em.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Alpha-mannosidosis là một bệnh lý do đột biến gen MAN2B1, làm khiếm khuyết men alpha-mannosidase có vai trò phân hủy các mannose chứa oligosaccharides. Sự khiếm khuyết này gây ra sự tích tụ các mannose chứa oligosacharide trong lysosome ở các mô khác nhau. Velmanase alfa cung cấp một nguồn alpha-mannosidase ngoại sinh. Velmanase alfa được nội bào hóa thông qua liên kết với thụ thể mannose-6-phosphate trên bề mặt tế bào và được vận chuyển vào lysosome, nơi nó được cho là có tác dụng kích hoạt hoạt động của enzyme này.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Không có thông tin

ĐIỀU TRỊ VỚI LAMZEDE VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Đối với phụ nữ trong giai đoạn sinh sản, cần xác minh bệnh nhân không mang thai trước khi bắt đầu điều trị. Cân nhắc tiền xử trí với thuốc kháng histamin, thuốc hạ sốt và / hoặc corticosteroid trước khi dùng Lamzede.

Liều khuyến cáo là 1 mg/kg (trọng lượng cơ thể) được dùng mỗi tuần 1 lần dưới dạng truyền tĩnh mạch.

Tác dụng phụ phổ biến (tỷ lệ > 20%) là phản ứng quá mẫn bao gồm sốc phản vệ, viêm mũi họng, sốt, nhức đầu và đau khớp.

Nguồn tham khảo:

https://www.prnewswire.com/news-releases/chiesi-global-rare-diseases-announces-fda-approval-of-lamzedevelmanase-alfa-tycv-for-alpha-mannosidosis-301749440.html
https://resources.chiesiusa.com/Lamzede/LAMZEDE_PI.pdf