Vyjuvek - Liệu pháp gene điều trị chứng loạn dưỡng bong biểu bì bọng nước

VYJUVEK LÀ GÌ

Là liệu pháp gene dựa trên vector HSV-1 (herpes-simplex virus type 1), do Krystal Biotech phát triển và thương mại hoá. Vyjuvek được chỉ định để điều trị vết thương ở bệnh nhân từ 6 tháng tuổi trở lên mắc chứng loạn dưỡng bong biểu bì bọng nước (Dystrophic epidermolysis bullosa : DEB) do đột biến trong gene COL7A1 (collagen type VII alpha 1 chain).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 5 năm 2023. Đồng thời Vyjuvek cũng được công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Vyjuvek là một loại herpes-simplex virus biến đổi gene (được thực hiện trong phòng thí nghiệm) được sử dụng để đưa các bản sao bình thường của gene COL7A1 vào vết thương để mã hóa một loại protein gọi là collagen loại VII (COL7). Các protein COL7 tự sắp xếp thành các bó dài và mỏng tạo thành các sợi neo giữ lớp biểu bì (da) và lớp hạ bì với nhau, điều này rất cần thiết để duy trì tính toàn vẹn của da. Vyjuvek cũng đã được sửa đổi để loại bỏ khả năng sao chép trong các tế bào bình thường.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Vyjuvek chủ yếu được thiết lập trong một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, ở tổng số 31 đối tượng mắc DEB, bao gồm 30 đối tượng mắc RDEB (DEB lặn) và một đối tượng mắc DDEB (DEB trội). Trong thử nghiệm, hai vết thương DEB có kích thước tương đương trên mỗi bệnh nhân đã được xác định và chọn ngẫu nhiên để được sử dụng Vyjuvek tại chỗ hoặc giả dược hàng tuần. Độ tuổi của các đối tượng dao động từ 1 tuổi đến 44 tuổi (tuổi trung bình là 17 tuổi).
Hiệu quả được đánh giá là khả năng chữa lành vết thương, xác định tỷ lệ đóng vết thương hoàn toàn (100%) giữa điều trị bằng Vyjuvek và giả dược. Kết quả cho thấy sau 24 tuần, 65% vết thương được điều trị bằng Vyjuvek đã đóng hoàn toàn, trong khi chỉ có 26% ở nhóm giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI VYJUVEK VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Vyjuvek được cung cấp dưới dạng hỗn dịch sinh học dạng gel đưa trực tiếp vào vết thương da.

Tác dụng phụ phổ biến nhất liên quan đến Vyjuvek bao gồm ngứa, ớn lạnh, mẩn đỏ, phát ban, ho và sổ mũi.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-topical-gene-therapy-treatment-wounds-patients-dystrophic-epidermolysis-bullosa
https://ir.krystalbio.com/news-releases/news-release-details/krystal-biotech-receives-fda-approval-first-ever-redosable-gene
https://www.krystallabel.com/pdf/vyjuvek-us-pi.pdf