BESPONSA LÀ

Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần inotuzumab ozogamicin, là phức hợp kháng thể – thuốc (ADC) nhắm đến CD22, do Pfizer phát triển và thương mại hóa. Besponsa được chỉ định điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (ALL) tiền thân tế bào B tái phát hoặc kháng trị, ở bệnh nhân trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2017. Đồng thời, Besponsa cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Inotuzumab ozogamicin là phức hợp kháng thể – thuốc bào gồm tiểu phân tử N-acetyl-gamma-calicheamicin, là một chất gây độc tế bào được gắn vào kháng thể. Inotuzumab ozogamicin liên kết với CD22 biểu hiện ở tế bào khối u. Sau khi liên kết, N-acetyl-gamma-calicheamicin dimethylhydrazide được giải phóng vào nội bào thông qua sự thủy phân. N-acetyl-gamma-calicheamicin dimethylhydrazide gây ra đứt gãy DNA chuổi đôi, sau đó gián đoạn chu kỳ tế bào và làm tế bào chết tự phát.

BESPONSA VÀ FDA

Besponsa được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, bao gồm 326 bệnh nhân ALL tế bào B tái phát hoặc kháng trị đã được điều trị một hoặc hai lần trước đó. Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên hoặc được điều trị bằng Besponsa hoặc chế độ hóa trị thay thế. Trong số 218 bệnh nhân được đánh giá, 35,8% CR với thời gian trung vị 8,0 tháng ở nhóm Besponsa so với 17,4% CR với thời gian trung vị là 4,9 tháng ở nhóm hóa trị.

ĐIỀU TRỊ VỚI BESPONSA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Chu kỳ đầu tiên: Liều khuyến cáo là Ngày 1 (0,8 mg / m2), Ngày 8 (0,5 mg / m2) và Ngày 15 ( 0,5 mg / m2). Chu kỳ 1 kéo dài 3 tuần, nhưng có thể kéo dài đến 4 tuần nếu bệnh nhân thuyên giảm hoàn toàn (CR) hoặc thuyên giảm hoàn toàn với phục hồi huyết học không hoàn toàn (CRi), và / hoặc cho phép phục hồi sau nhiễm độc.

Các chu kỳ tiếp theo: Ở những bệnh nhân đạt CR hoặc CRi, liều khuyến cáo Ngày 1 (0,5 mg / m2), Ngày 8 (0,5 mg / m2), và Ngày 15 (0,5 mg / m2). Các chu kỳ tiếp theo kéo dài 4 tuần. Ở ​​những bệnh nhân không đạt CR hoặc CRi, liều khuyến cáo là Ngày 1 (0,8 mg / m2), Ngày 8 (0,5 mg / m2), và Ngày 15 (0,5 mg / m2). Các chu kỳ tiếp theo kéo dài 4 tuần. Những bệnh nhân không đạt CR hoặc CRi trong vòng 3 chu kỳ nên ngừng điều trị.

Đối với bệnh nhân tiến hành ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT), thời gian điều trị bằng Besponsa được khuyến cáo là 2 chu kỳ. Chu kỳ thứ ba có thể được xem xét đối với những bệnh nhân không đạt CR hoặc CRi và còn bệnh tối thiểu (MRD) không đạt âm tính sau 2 chu kỳ. Đối với những bệnh nhân không tiến hành HSCT, có thể thực hiện tối đa là 6 chu kỳ.

Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm: giảm tiểu cầu, giảm bạch cầu, giảm bạch cầu trung tính, nhiễm trùng, giảm hồng cầu (thiếu máu), mệt mỏi, chảy máu nghiêm trọng, sốt, buồn nôn, nhức đầu, sốt giảm bạch cầu trung tính, tổn thương gan (tăng transaminase và / hoặc gamma-glutamyltransferase), đau bụng và tăng bilirubin máu.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-adults-relapsed-or-refractory-acute-lymphoblastic
  2. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/761040s000lbl.pdf