Cục Quản lý Dược & Thực phẩm (FDA) Hoa Kỳ vừa phê duyệt cho Opzelura (ruxolitinib) dạng kem thoa 1,5% được điều trị tại chổ nhằm tái tạo sắc tố đối với bạch biến đối xứng (Bilateral vitiligo) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Ngoài ra, trước đó thuốc này cũng đã được phê duyệt vào năm 2021 để điều trị tại chỗ đối với viêm da cơ địa nhẹ đến trung bình ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.

Bệnh bạch biến là bệnh lý rối loạn miễn dịch, trong đó các tế bào miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào tạo sắc tố, dẫn đến tình trạng một số vùng da bị mất sắc tố, tạo nên các mảng trắng không đồng đều, nhưng da có cảm giác như bình thường. Bạch biến có thể xuất hiện ở mọi lứa tuổi, mà nguyên nhân chính xác của bệnh bạch biến vẫn chưa được biết rõ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Opzelura được phê duyệt cho chỉ định mới này dựa trên kết quả từ chương trình thử nghiệm TRuE-V pha III, bao gồm TRuE-V1 và TRuE -V2. Trong thử nghiệm, Opzelura được so sánh với tá dược ở hơn 600 người từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh bạch biến. Kết quả cho thấy những cải thiện đáng kể về điểm số VASI, về sự cải thiện sắc tố trên khuôn mặt và toàn bộ cơ thể ở Tuần 24 và trong phần thử nghiệm mở rộng nhãn mở ở Tuần 52.

Vào tuần thứ 24, khoảng 30% bệnh nhân sử dụng Opzelura đã đạt được mục đánh giá chính của nghiên cứu là mức cải thiện cơ bản 75% hoặc cao hơn dựa trên Chỉ số điểm vùng bệnh bạch biến trên khuôn mặt (F-VAS175), so với khoảng 8% và 13% của bệnh nhân được điều trị bằng tá dược tương ứng trong các thử nghiệm TRuE-V1 và V2. Vào tuần thứ 52, khoảng 50% bệnh nhân dùng Opzelura đã đạt được mục đánh giá chính.

ĐIỀU TRỊ VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Opzelura được sử dụng thoa tại chỗ liên tục 2 lần mỗi ngày ở các khu vực da bị ảnh hưởng lên đến 10% diện tích bề mặt cơ thể. Thời gian điều trị có thể cần hơn 24 tuần để có đáp ứng hiệu quả.

Các tác dụng phụ thường gặp (tỷ lệ ≥ 1%) là mụn tại chỗ thoa thuốc, ngứa chỗ thoa thuốc, viêm mũi họng, nhức đầu, nhiễm trùng đường tiết niệu, ban đỏ tại chỗ bôi thuốc, và chứng nóng sốt.

Nguồn tham khảo:

  1. https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/incyte-announces-us-fda-approval-opzeluratm-ruxolitinib-cream-0
  2. https://www.opzelura.com/prescribing-information.pdf