Tryngolza - Thuốc mới làm giảm triglyceride liên quan hội chứng tăng chylomicron máu có tính gia đình

TRYNGOLZA LÀ GÌ

Là thuốc dạng dung dịch tiêm, chứa thành phần olezarsen, là một antisense oligonucleotide (ASO) nhắm đến APOC-III, do Ionis Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Tryngolza được chỉ định như một liệu pháp bổ sung cho chế độ ăn uống để giảm triglyceride ở người lớn mắc hội chứng tăng chylomicron máu có tính gia đình (familial chylomicronemia syndrome: FCS).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2024.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Olezarsen là một liên hợp ASO-GalNAc3 liên kết với mRNA APOC-III dẫn đến sự phân hủy mRNA và dẫn đến giảm protein C-III trong huyết thanh. Giảm protein APOC-III dẫn đến tăng độ thanh thải triglyceride (TG) huyết tương và VLDL (Very low Density Lipoprotein).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Tryngolza đã được đánh giá trong một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược (NCT04568434), mù đôi trên 66 bệnh nhân trưởng thành bị FCS và mức TG lúc đói ít nhất là 880 mg/dL (mức TG ban đầu trung bình là khoảng 2600 mg/dL). Mục đánh giá chính là phần trăm thay đổi trong mức TG lúc đói từ ban đầu đến tháng thứ 6 (trung bình của tuần 23, 25 và 27) so với giả dược.

Kết quả cho thấy phần trăm thay đổi trung bình trong TG ban đầu đến tháng thứ 6 trong nhóm điều trị bằng Tryngolza là -42,5% so với nhóm giả dược. Phần trăm thay đổi trung bình và tuyệt đối trong mức TG từ ban đầu theo thời gian cho thấy tác dụng hạ thấp nhất quán trong suốt thời gian điều trị 12 tháng.

ĐIỀU TRỊ VỚI TRYNGOLZA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Tryngolza được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm dưới da, liều khuyến cáo là 80 mg tiêm dưới da một lần mỗi tháng. Vị trí tiêm là vùng bụng hoặc mặt trước đùi. Mặt sau của cánh tay trên cũng có thể được sử dụng làm vị trí tiêm nếu nhân viên chăm sóc sức khỏe tiêm.

Tác dụng phụ phổ biến nhất (tỷ lệ mắc >5% ở bệnh nhân được điều trị bằng RYNGOLZA và tần suất cao hơn >3% so với giả dược) là phản ứng tại chỗ tiêm, giảm số lượng tiểu cầu và đau khớp.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-reduce-triglycerides-adult-patients-familial-chylomicronemia-syndrome
https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/tryngolzatm-olezarsen-approved-us-first-ever-treatment-adults
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/218614s000lbl.pdf