Encelto - Liệu pháp gene điều trị giãn mao mạch hoàng điểm

ENCELTO LÀ GÌ

Là liệu pháp gene tế bào có vai trò thúc đẩy tiết ra CNTF (ciliary neurotropic factor), là một trong số nhiều yếu tố dinh dưỡng thần kinh, do Neurotech Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Encelto được chỉ định điều trị cho người trưởng thành mắc chứng giãn mao mạch hoàng điểm (macular telangiectasia: MacTel) tự phát loại 2.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Encelto tiết ra CNTF, là một trong số nhiều yếu tố dinh dưỡng thần kinh được sản xuất nội sinh bởi các tế bào thần kinh và các tế bào thần kinh đệm hỗ trợ. CNTF được cho là nhắm vào tế bào thần kinh đệm Müller đầu tiên để kích hoạt một loạt các sự kiện truyền tín hiệu có thể thúc đẩy sự sống còn của cảm quang thụ thể (photoreceptor). Tuy nhiên, cơ chế hoạt động của Encelto vẫn chưa được hiểu đầy đủ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Encelto được phê duyệt dựa trên kết quả từ 2 thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, pha 3, đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Encelto ở những bệnh nhân bị MacTel. Mục đánh giá chính là chính là tỷ lệ thay đổi tình trạng mất diện tích vùng hình elip, tương quan với tình trạng mất cảm thụ quang.

Kết quả từ 2 thử nghiệm pha 3, với những bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị bị mất cảm quang thụ thể ở điểm vàng chậm lại đáng kể trong vòng 24 tháng.

Trong thử nghiệm protocol A, đã chứng minh tỷ lệ giảm 56,4% (P <.0001) ở những bệnh nhân được điều trị, trong khi thử nghiệm protocol B cho thấy tỷ lệ giảm 29,2% (P = .021).

ĐIỀU TRỊ VỚI ENCELTO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Tác dụng phụ thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥2%) là xuất huyết kết mạc, chậm thích nghi với bóng tối, cảm giác có dị vật, đau mắt, biến chứng liên quan đến khâu, co đồng tử, sung huyết kết mạc, ngứa mắt, khó chịu ở mắt, xuất huyết dịch kính, mờ mắt, nhức đầu, khô mắt, kích ứng mắt, tiến triển hoặc hình thành đục thủy tinh thể, ruồi bay trong dịch kính, mất thị lực nghiêm trọng, tiết dịch mắt, tế bào tiền phòng, viêm mống mắt thể mi.

Nguồn tham khảo