Ekterly - Thuốc mới điều trị phù mạch di truyền

EKTERLY LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần sebetralstat, là chất ức chế kallikrein huyết tương, do KalVista Pharmaceuticals phát triển và thương mại hoá. Ekterly được chỉ định để điều trị các cơn phù mạch di truyền cấp tính (Hereditary Angioedema: HAE) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Kallikrein huyết tương là một protease serine phân cắt kininogen trọng lượng phân tử cao, giải phóng bradykinin, làm tăng tính thấm thành mạch thông qua hoạt hóa các thụ thể bradykinin gây phù nề.

Sebetralstat ức chế cạnh tranh của plasma kallikrein, ức chế sự phân cắt kininogen trọng lượng phân tử cao và làm giảm sản xuất bradykinin, do đó giảm các triệu chứng lâm sàng của cơn HAE cấp tính.

Sebetralsta cũng ức chế cơ chế phản hồi dương tính của hệ thống kallikrein kinin bởi plasma kallikrein, do đó làm giảm yếu tố XIIa và sự sản sinh thêm plasma kallikrein.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Ekterly được phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu KONFIDENT, là thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi, ở 136 bệnh nhân.

Kết quả cho thấy liều Ekterly 300 mg và 600 mg làm giảm đáng kể thời gian giảm triệu chứng so với giả dược, với thời gian trung bình là 1,61 và 1,79 giờ so với 6,72 giờ.

Thời gian giảm mức độ nghiêm trọng của cơn cũng nhanh hơn: 9,27 giờ đối với liều 300 mg và 7,75 giờ đối với liều 600 mg, so với hơn 12 giờ đối với giả dược.

Trong vòng 24 giờ, 42,5% số cơn đã khỏi với liều 300 mg và 49,5% với liều 600 mg, so với 27,4% đối với giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI EKTERLY VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Ekterly được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo là uống một liều 600 mg (2 viên) ngay khi phát hiện sớm nhất cơn HAE.

• Có thể uống liều thứ hai 600 mg (2 viên) 3 giờ sau liều đầu tiên nếu đáp ứng không tốt, hoặc nếu các triệu chứng trở nặng hoặc tái phát.

• Liều khuyến cáo tối đa: 1.200 mg trong vòng 24 giờ.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥2%) là đau đầu.

Nguồn tham khảo

https://ir.kalvista.com/news-releases/news-release-details/kalvista-pharmaceuticals-announces-fda-approval-ekterlyr
https://www.pharmexec.com/view/fda-approves-kalvista-pharmaceuticals-ekterly-hereditary-angioedema
https://www.kalvista.com/ekterly-us-prescribing-information.pdf