Skyclarys - Thuốc mới điều trị chứng thất điều Friedreich

SKYCLARYS LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên nang uống, chứa thành phần omaveloxolone, là chất điều biến viêm chống oxy hóa (antioxidant inflammation modulator), do Reata phát triển và thương mại hóa. Skyclarys được chỉ định để điều trị chứng thất điều Friedreich (Friedreich ataxia) ở người lớn và thanh thiếu niên từ 16 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Cơ chế chính xác mà omaveloxolone phát huy tác dụng trong điều trị chứng thất điều Friedreich vẫn chưa được biết rõ. Tuy nhiên, omaveloxolone đã được chứng minh là kích hoạt Nrf2 (Nuclear factor erythroid 2-related factor 2) in vitro và in vivo ở động vật và người. Đường truyền (Pathway) Nrf2 có liên quan đến phản ứng tế bào đối với stress oxy hóa (oxidative stress).

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Skyclarys được phê duyệt dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm MOXIe Part 2 (là thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi) và thử nghiệm MOXIe mở rộng (thử nghiệm nhãn mở). Những bệnh nhân mắc chứng thất điều Friedreich đã được xác nhận về mặt di truyền và thang điểm mFARS (modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale) cơ bản trong khoảng từ 20 đến 80. Các bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 1:1 để nhận giả dược hoặc Skyclarys 150 mg hàng ngày.

Mục đánh giá chính là sự thay đổi điểm số mFARS (so với ban đầu) so sánh với giả dược ở Tuần 48. Kết quả cho thấy điều trị bằng Skyclarys dẫn đến điểm mFARS thấp hơn đáng kể có ý nghĩa thống kê so với giả dược ở Tuần 48. Sự khác biệt hiệu chỉnh giữa hai nhóm là -2,41.

ĐIỀU TRỊ VỚI SKYCLARYS VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Cần kiểm tra thông số alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), bilirubin, B-type natriuretic peptide (BNP) và các thông số lipid trước khi bắt đầu sử dụng Skyclarys và trong khi điều trị.

Liều khuyến cáo là 150 mg (3 viên) uống một lần mỗi ngày. Uống nguyên viên khi bụng đói ít nhất 1 giờ trước khi ăn.
Ở những bệnh nhân suy gan trung bình, liều khuyến cáo là 100 mg một lần mỗi ngày. Nếu xuất hiện các tác dụng phụ, giảm liều xuống 50 mg một lần mỗi ngày.
Tránh sử dụng cho bệnh nhân suy gan nặng

Tác dụng phụ phổ biến (tỷ lệ ≥20%) là tăng men gan (AST/ALT), nhức đầu, buồn nôn, đau bụng, mệt mỏi, tiêu chảy và đau cơ.

Nguồn tham khảo:

https://www.reatapharma.com/investors/news/news-details/2023/Reata-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-SKYCLARYS-Omavaloxolone-the-First-and-Only-Drug-Indicated-for-Patients-with-Friedreichs-Ataxia/default.aspx
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216718Orig1s000lbl.pdf