Xenpozyme – Thuốc mới điều trị thiếu hụt acid sphingomyelinase

XENPOZYME LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm chứa thành phần olipudase alfa, là một enzym thủy phân sphingomyelin đặc hiệu của lysosome, do Genzyme / Sanofi phát triển và thương mại hóa. Xenpozyme được chỉ định như một liệu pháp thay thế enzym để điều trị các triệu chứng không liên quan đến hệ thần kinh trung ương, do chứng thiếu hụt acid sphingomyelinase (Acid Sphingomyelinase Deficiency: ASMD) type A/B hoặc type B ở bệnh nhân trẻ em và người lớn.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2022. Đồng thời Xenpozyme cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Olipudase alfa là một enzym thủy phân sphingomyelin (SM) đặc hiệu của lysosome, giúp phân hủy và làm giảm sự tích tụ SM trong các cơ quan nội tạng của bệnh nhân bị thiếu hụt acid sphingomyelinase

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Xenpozyme được FDA phê duyệt dựa vào dữ liệu từ thử nghiệm ASCEND pha II / III, trên 31 bệnh nhân người lớn mắc ASMD type B hoặc type A/B. Những người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để nhận Xenpozyme hoặc giả dược nước muối trong 52 tuần điều trị, sau đó những người tham gia được đánh giá chức năng phổi và kích thước lách và gan. Kết quả cho thấy 12 bệnh nhân được điều trị bằng Xenpozyme, chức năng phổi được cải thiện tương đối 23,9% so với mức cải thiện 3% ở nhóm giả dược. Thể tích lách và gan cũng giảm lần lượt 38,9% và 26,5% sau 52 tuần dùng Xenpozyme. Trong khi đó ở nhóm giả dược thể tích lá lách tăng 0,5% và thể tích gan giảm 1,8%.

ĐIỀU TRỊ VỚI XENPOZYME VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Xenpozyme được cung cấp dưới dạng dịch tiêm tĩnh mạch. Liều khuyến cáo như sau.

	0 – 17 tuổi	18 tuổi trở lên
Liều 1 (Ngày 1 / Tuần 0)	0.03 mg/kg	0.1 mg/kg
Liều 2 (Tuần 2)	0.1 mg/kg	0.3 mg/kg
Liều 3 (Tuần 4)	0.3 mg/kg	0.3 mg/kg
Liều 4 (Tuần 6)	0.3 mg/kg	0.6 mg/kg
Liều 5 (Tuần 8)	0.6 mg/kg	0.6 mg/kg
Liều 6 (Tuần 10)	0.6 mg/kg	1 mg/kg
Liều 7 (Tuần 12)	1 mg/kg	2 mg/kg
Liều 8 (Tuần 14)	2 mg/kg	3 mg/kg (liều duy trì)
Liều 9 (Tuần 16)	3 mg/kg (liều duy trì)	–

Liều duy trì khuyến cáo ở người lớn và trẻ em là 3 mg / kg qua đường truyền tĩnh mạch 2 tuần một lần.

Tác dụng phụ thường gặp ở bệnh nhân người lớn (≥10%) là nhức đầu, ho, tiêu chảy, hạ huyết áp và sung huyết ở mắt. Tác dụng phụ thường gặp ở bệnh nhi (≥20%) là sốt, ho, tiêu chảy, viêm mũi, đau bụng, nôn, nhức đầu, nổi mày đay, buồn nôn, phát ban, đau khớp, ngứa, mệt mỏi và viêm họng.

Nguồn tham khảo: