Redemplo - Thuốc mới điều trị Hội chứng chylomicron huyết có tính gia đình

Là thuốc dạng dung dịch tiêm, chứa thành phần plozasiran, là siRNA (small interfering ribonucleic acid) nhắm đến apolipoprotein C-III (apoC-III), do Arrowhead phát triển và thương mại hóa. Redemplo được chỉ định làm giảm triglyceride (TC) kèm chế độ ăn kiêng ở người lớn mắc hội chứng chylomicron huyết có tính gia đình (Familial chylomicronemia syndrome: FCS).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2025.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Plozasiran là một siRNA liên hợp với GalNAc có tác dụng phân hủy mRNA apoC-III thông qua cơ chế can thiệp RNA, dẫn đến giảm nồng độ protein apoC-III trong gan và huyết thanh. Việc giảm protein apoC-III dẫn đến tăng độ thanh thải triglyceride huyết thanh.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của Redemplo đã được chứng minh trong một thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên với giả dược, mù đôi (NCT05089084) trên người lớn mắc FCS được xác nhận về mặt di truyền hoặc chẩn đoán lâm sàng, duy trì chế độ ăn ít chất béo (≤20 gram chất béo mỗi ngày). Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên dùng Redemplo mg hoặc giả dược tương ứng, tiêm dưới da ba tháng một lần trong suốt thời gian điều trị 12 tháng. Tiêu chí đánh giá chính là tỷ lệ phần trăm thay đổi của TG lúc đói từ ban đầu đến tháng thứ 10. Tỷ lệ phần trăm thay đổi trung vị của TG từ ban đầu đến tháng thứ 10 ở nhóm điều trị Redemplo là -59% so với nhóm giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI REDEMPLO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Redemplo được cung cấp dưới dạng dung dịch tiêm, liều khuyến cáo là 25 mg tiêm dưới da mỗi 3 tháng một lần. Tiêm Redemplo dưới da vào mặt trước đùi hoặc bụng. Có thể sử dụng vùng ngoài cánh tay trên làm vị trí tiêm nếu được nhân viên y tế hoặc người chăm sóc tiêm.

Tác dụng phụ thường gặp nhất (tỷ lệ mắc bệnh ≥10% ở những bệnh nhân được điều trị bằng Redemplo và >5% so với giả dược) là tăng đường huyết, đau đầu, buồn nôn và phản ứng tại chỗ tiêm.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-reduce-triglycerides-adults-familial-chylomicronemia-syndrome
https://www.biospace.com/press-releases/arrowhead-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-redemplo-plozasiran-to-reduce-triglycerides-in-adults-with-familial-chylomicronemia-syndrome-fcs
https://arrowheadpharma.com/en-us/redemplo/prescribing-information.pdf