Ruzurgi – Thuốc mới điều trị hội chứng nhược cơ Lambert-Eaton

RUZURGI LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần amifampridine, là chất chặn kênh kali, do Jacobus phát triển và thương mại hóa. Ruzurgi được chỉ định điều trị hội chứng nhược cơ Lambert-Eaton (Lambert-Eaton myasthenic syndrome: LEMS) ở bệnh nhân từ 6 đến dưới 17 tuổi.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 5 năm 2019. Đồng thời, Ruzurgi cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Amifampridine là chất chặn kênh kali, nhưng cơ chế tác dụng của Ruzurgi đối với LEMS vẫn chưa được biết rõ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Ruzurgi được FDA phê duyệt dựa trên nghiên cứu ngẫu nhiên, bao gồm 32 bệnh nhân trưởng thành đang dùng Ruzurgi ít nhất ba tháng trước khi tham gia nghiên cứu. Nghiên cứu so sánh nhóm bệnh nhân tiếp tục dùng Ruzurgi với nhóm bệnh nhân chuyển sang dùng giả dược. Hiệu quả của Ruzurgi được đánh giá dựa trên kiểm nghiệm Triple Timed Up and Go (3TUG), là khoảng thời gian cần thiết cho một người đứng lên khỏi ghế, đi bộ 3 mét và trở lại ghế, thực hiện 3 lần liên tiếp. Điểm 3TUG càng cao, biểu hiện có sự suy yếu càng lớn. Kết quả cho thấy không ai trong nhóm bệnh nhân tiếp tục dùng Ruzurgi có sự suy giảm lớn hơn 30% trong thử nghiệm 3TUG. Ngược lại, 72% bệnh nhân trong nhóm chuyển sang giả dược đã có sự suy giảm lớn hơn 30% trong thử nghiệm này.

ĐIỀU TRỊ VỚI RUZURGI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Ruzurgi được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khuyến cáo như sau:

Bệnh nhân từ 6 đến dưới 17 tuổi có cân nặng từ 45 kg trở lên:

Liều ban đầu là 15 đến 30 mg mỗi ngày, chia làm nhiều lần (2 hoặc 3 lần trong ngày). Tăng dần 5 đến 10 mg mỗi ngày, chia tối đa 5 liều mỗi ngày. Liều tối đa mỗi lần là 30 mg; liều tối đa mỗi ngày là 100 mg.

Bệnh nhân từ 6 đến dưới 17 tuổi có cân nặng dưới 45 kg:

Liều ban đầu là 7,5 đến 15 mg mỗi ngày, chia làm nhiều lần (2 hoặc 3 lần trong ngày). Tăng dần 2,5 mg đến 5 mg mỗi ngày, chia tối đa 5 liều mỗi ngày.Liều tối đa mỗi lần là 15 mg; liều tối đa mỗi ngày là 50 mg.

Tác dụng phụ liên quan đến việc sử dụng Ruzurgi có thể bao gồm: cảm giác nóng rát hoặc châm chích (dị cảm), đau bụng, khó tiêu, chóng mặt, buồn nôn. Ngoài ra động kinh cũng được quan sát thấy ở những bệnh nhân không có tiền sử co giật.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-children-lambert-eaton-myasthenic-syndrome-rare-autoimmune-disorder
2. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/209321s000lbl.pdf