FDA đã phê duyệt cho Libtayo (cemiplimab), chất ức chế PD-1, được điều trị Ung thư biểu mô tế bào đáy (Basal cell carcinoma: BCC) tiến triển, mà trước đó đã được điều trị bằng thuốc ức chế hedgehog pathway hoặc không thích hợp dùng thuốc ức chế hedgehog pathway.

Libtayo được FDA phê duyệt lần đầu tiên vào tháng 9 năm 2018.

Sự phê duyệt lần này dựa trên phân tích dữ liệu từ thử nghiệm NCT03132636 pha 2, bao gồm 84 bệnh nhân BCC tiến triển tại chỗ hoặc di căn, không dung nạp hoặc không đáp ứng với điều trị bằng thuốc ức chế hedgehog pathway. Các bệnh nhân tham gia thử nghiệm được điều trị bằng Libtayo 350 mg tiêm tĩnh mạch mỗi 3 tuần cho đến khi bệnh tiến triển, hoặc do tác dụng phụ không thể điều trị tiếp tục.

Thời gian theo dõi trung vị là 15,1 tháng tại thời điểm đánh giá, kết quả cho thấy ORR là 29%, bao gồm CR là 6% và PR là 23%. DOR trung vị chưa xác định và 79% có đáp ứng kéo dài trên 6 tháng. Đối với nhóm BCC di căn bao gồm 28 bệnh nhân, thời gian trung vị là 9,5 tháng tại thời điểm đánh giá. Kết quả cho thấy ORR là 21% (tất cả đáp ứng một phần). DOR trung vị chưa xác định và tất cả bệnh nhân đều có đáp ứng kéo dài ít nhất 6 tháng.

Các tác dụng phụ phổ biến bao gồm: mệt mỏi, đau cơ xương, tiêu chảy, phát ban, ngứa và nhiễm trùng đường hô hấp trên. Các tác dụng phụ nghiêm trọng đã được báo cáo ở 32% bệnh nhân, phổ biến nhất là nhiễm trùng đường tiết niệu, viêm đại tràng, tổn thương thận cấp tính, suy tuyến thượng thận, thiếu máu, ung thư nhiễm trùng và buồn ngủ. 13% bệnh nhân ngưng điều trị do các tác dụng phụ, thường là do viêm đại tràng hoặc suy giảm sức khỏe thể chất.

Nguồn tham khảo:

  1. https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-cemiplimab-for-locally-advanced-and-metastatic-basal-cell-carcinoma