Jakafi – Thuốc mới điều trị bệnh mô ghép chống chủ thể cấp tính

JAKAFI LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần ruxolitinib, là chất ức chế Janus Associated kinases (JAKs), do Incyte phát triển và thương mại hóa. Jakafi được chỉ định điều trị bệnh mô ghép chống chủ thể (Graft-versus-host disease: GVHD) cấp tính đề kháng với steroid ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 5 năm 2019.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Jakafi ức chế JAK-1 và JAK-2 là chất trung gian truyền tín hiệu của một số cytokine và các yếu tố tăng trưởng quan trọng đối với tạo máu và chức năng miễn dịch. JAK có liên quan đến trợ tác STAT (signal transducers and activators of transcription) vào các thụ thể cytokine, kích hoạt và sau đó định vị STAT vào nhân, dẫn đến điều tiết biểu hiện gen.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Jakafi được FDA phê duyệt dựa trên kết quả nghiên cứu REACH1, bao gồm 71 bệnh nhân tham gia. Trong đó, 49 bệnh nhân GVHD đề kháng steroid, 12 bệnh nhân đã nhận được hai hoặc nhiều hơn liệu pháp chống GVHD trước đó, và 10 bệnh nhân không đáp ứng định nghĩa của FDA về đề kháng steroid. Jakafi được dùng với liều 5 mg hai lần mỗi ngày và có thể tăng lên 10 mg hai lần mỗi ngày nếu sau ba ngày không có biểu hiện độc tính.

Hiệu quả của Jakafi được đánh giá dựa trên tỷ lệ đáp ứng tổng thể (Overall Response Rate) ngày thứ 28 ở 49 bệnh nhân GVHD đề kháng steroid là 57% với tỷ lệ CR là 31%.

*Đáp ứng hoàn toàn (Complete Response), đáp ứng một phần rất tốt (Very good partial response) hoặc đáp ứng một phần (Partial Response) được định nghĩa dựa trên tiêu chí của Trung tâm nghiên cứu cấy ghép tủy và máu quốc tế (CIBMTR).

ĐIỀU TRỊ VỚI JAKAFI VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Jakafi được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều có thể thay đổi theo từng cá nhân dựa trên tính an toàn và tính hiệu quả. Liều khởi đầu của Jakafi 5 mg uống hai lần mỗi ngày.

Các tác dụng phụ liên quan đến việc sử dụng Jakafi có thể bao gồm: nhiễm trùng, phù, thiếu máu, giảm tiểu cầu, giảm bạch cầu.

Nguồn tham khảo

1. https://www.centerwatch.com/drug-information/fda-approved-drugs/drug/100392/jakafi-ruxolitinib
2. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ruxolitinib-acute-graft-versus-host-disease
3. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ruxolitinib-acute-graft-versus-host-disease
4. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/202192s017lbl.pdf