Emflaza - Thuốc mới điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne

EMFLAZA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên nén hoặc hỗn dịch uống, chứa thành phần deflazacort, là một loại corticosteroid, do Marathon Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Emflaza được chỉ định điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne muscular dystrophy: DMD) ở bệnh nhân từ 5 tuổi trở lên.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2017.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Deflazacort là một tiền chất corticosteroid, có hoạt tính chuyển hóa, hoạt động thông qua thụ thể glucocorticoid có tác dụng chống viêm và ức chế miễn dịch. Cơ chế chính xác mà deflazacort phát huy tác dụng điều trị ở bệnh nhân DMD vẫn chưa được biết rõ.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Hiệu quả của deflazacort được xác lập trong một nghiên cứu lâm sàng bao gồm 196 bệnh nhân nam từ 5 đến 15 tuổi với đột biến gen dystrophin và bắt đầu suy nhược trước 5 tuổi. Ở tuần thứ 12, những bệnh nhân dùng deflazacort có những cải thiện sức cơ so với những người dùng giả dược. Sức mạnh cơ được duy trì cho đến khi kết thúc nghiên cứu ở tuần thứ 52 ở những bệnh nhân được điều trị bằng deflazacort. Trong một thử nghiệm khác với 29 bệnh nhân nam kéo dài 104 tuần, deflazacort đã chứng minh vượt trội so với giả dược khi đánh giá sức mạnh cơ trung bình.

ĐIỀU TRỊ VỚI EMFLAZA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Emflaza được cung cấp dưới dạng viên nén hoặc hỗn dịch uống. Liều khuyến cáo là khoảng 0,9 mg / kg / ngày x 1 lần / ngày.

Tác dụng phụ thường gặp có thể bao gồm: dạng Cushing, tăng trọng lượng, tăng khẩu vị, nhiễm trùng đường hô hấp trên, ho, tiểu nhắt, rậm lông, béo phì trung ương, viêm mũi họng

Nguồn tham khảo: