Idhifa – Thuốc mới điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy

IDHIFA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần enasidenib, là chất ức chế men IDH-2 (isocitrate dehydrogenase-2), do Abbott phát triển và thương mại hóa. Idhifa được chỉ định điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (Acute myeloid leukemia: AML) tái phát hoặc kháng trị, ở bệnh nhân người lớn có đột biến IDH-2.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2017. Đồng thời, Idhifa cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Enasidenib ức chế enzym IDH-2 đột biến với các biến thể R140Q, R172S và R172K. Sự ức chế này dẫn đến giảm nồng độ 2-hydroxyglutarate (2-HG), giảm số lượng tế bào blast và tăng tỷ lệ tế bào tủy trưởng thành.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Idhifa được FDA phê duyệt dựa trên nghiên cứu lâm sàng bao gồm 199 bệnh nhân AML tái phát hoặc kháng trị có đột biến IDH2. Với thời gian điều trị tối thiểu là sáu tháng, kết quả cho thấy thuyên giảm hoàn toàn (complete remission: CR) là 19 %, và thuyên giảm hoàn toàn với một phần huyết học phục hồi một phần (complete remission with partial hematologic recovery: CRh) là 4 %. Trong số 157 bệnh nhân cần truyền máu hoặc tiểu cầu do AML khi bắt đầu nghiên cứu, 34% không cần truyền máu nữa sau khi điều trị bằng Idhifa.

ĐIỀU TRỊ VỚI IDHIFA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Idhifa được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khởi khuyến cáo là 100 mg, uống một lần mỗi ngày khi ăn hoặc bụng đói cho đến khi bệnh tiến triển hoặc có độc tính không thể điều trị tiếp được. Thời gian điều trị tối thiểu 6 tháng để có đáp ứng lâm sàng.

Tác dụng phụ thường gặp có thể bao gồm: buồn nôn, nôn mửa, tiêu chảy, tăng bilirubin, giảm sự thèm ăn.

Nguồn tham khảo: