Daurismo - Thuốc mới điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy

DAURISMO LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần glasdegib, là một chất ức chế đường truyền Hedgehog (Hedgehog pathway), do Pfizer phát triển và thương mại hoá. Daurismo được chỉ định kết hợp với cytarabine liều thấp (low-dose cytarabine: LDAC) để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (Acute myeloid leukemia: AML) – ca mới, ở những bệnh nhân trưởng thành ≥75 tuổi, hoặc bệnh nhân không thể thực hiện hóa trị liệu tăng cường do có bệnh mãn tính đi kèm.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2018. Đồng thời, Daurismo cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Glasdegib ức chế đường truyền Hedgehog bằng cách liên kết và ức chế Smoothened, một loại protein xuyên màng liên quan đến sự truyền Hedgehog. Đường truyền Hedgehog đóng một vai trò thiết yếu trong quá trình tạo phôi. Tuy nhiên, ở người trưởng thành, việc kích hoạt bất thường đường truyền này được cho là góp phần vào sự phát triển và duy trì tế bào gốc ung thư.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Daurismo được FDA phê duyệt dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, bao gồm 111 bệnh nhân trưởng thành mắc AML mới được chẩn đoán (ca mới) được điều trị bằng Daurismo kết hợp với LDAC hoặc LDAC đơn thuần. Kết quả đã cho thấy sự cải thiện đáng kể thời gian sống còn tàn bộ (OS) ở những bệnh nhân được điều trị bằng Daurismo. OS trung bình là 8,3 tháng đối với bệnh nhân được điều trị bằng Daurismo kết hợp với LDAC so với 4,3 tháng đối với bệnh nhân chỉ điều trị bằng LDAC đơn thuần.

ĐIỀU TRỊ VỚI DAURISMO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Daurismo được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khuyến cáo là 100 mg uống mỗi ngày 1 lần từ ngày 1 đến ngày 28 kết hợp với cytarabine 20 mg tiêm dưới da 2 lần mỗi ngày từ ngày 1 đến 10 của mỗi chu kỳ 28 ngày. Đối với những bệnh nhân không xuất hiện độc tính (không thể điều trị tiếp), nên duy trì điều trị tối thiểu 6 chu kỳ (để có thời gian đáp ứng lâm sàng).

Tác dụng phụ thường gặp bao gồm: giảm hồng cầu thấp / thiếu máu, mệt mỏi, xuất huyết, sốt giảm bạch cầu, đau cơ, buồn nôn, sưng phù cánh tay hoặc chân, giảm tiểu cầu, khó thở, giảm cảm giác thèm ăn, rối loạn vị giác, đau trong miệng hoặc cổ họng (viêm niêm mạc), táo bón và phát ban.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-patients-acute-myeloid-leukemia
https://www.centerwatch.com/directories/1067-fda-approved-drugs/listing/3377-daurismo-glasdegib
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/210656s000lbl.pdf