Xospata - Thuốc mới điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy

XOSPATA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần gilteritinib, là chất ức chế kinase, do Astellas phát triển và thương mại hóa. Xospata được chỉ định điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (Acute myeloid leukemia: AML) có đột biến FLT3 tái phát / kháng trị ở người trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2018. Đồng thời, Xospata cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Gilteritinib là một tiểu phân tử có tác dụng ức chế nhiều thụ thể tyrosine kinase, bao gồm cả FLT3. Gilteritinib đã cho thấy khả năng ức chế tín hiệu thụ thể FLT3 và ức chế sự tăng sinh các tế bào biểu hiện FLT3 do yếu tố ngoại sinh bao gồm FLT3-ITD, đột biến tyrosine kinase domain (TKD) FLT3-D835Y và FLT3-ITD-D835Y. Điều này làm tế bào bệnh bạch cầu có biểu hiện FLT3-ITD tự chết.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Xospata được FDA phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng ADMIRAL, bao gồm 138 bệnh nhân mắc AML tái phát hoặc kháng trị có đột biến FLT3 được xác định. Kết quả cho thấy 21% bệnh nhân đã thuyên giảm hoàn toàn (không có bằng chứng bệnh và công thức máu phục hồi hoàn toàn) hoặc thuyên giảm hoàn toàn với sự phục hồi huyết học một phần (không có bằng chứng về bệnh và công thức máu phục hồi một phần). Trong số 106 bệnh nhân phụ thuộc vào truyền hồng cầu hoặc truyền tiểu cầu, khi bắt đầu điều trị bằng Xospata, 31% đã không truyền máu trong ít nhất 56 ngày.

ĐIỀU TRỊ VỚI XOSPATA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Xospata được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khởi đầu được khuyến cáo là 120 mg uống mỗi ngày một lần khi ăn hoặc bụng đói.

Có thể có biểu hiện đáp ứng chậm. Trong trường hợp không có biểu hiện bệnh tiến triển, hoặc độc tính không thể chấp nhận, có thể duy trì điều trị tối thiểu 6 tháng.

Tác dụng phụ thường gặp bao gồm: đau cơ, đau khớp, tăng transaminase, mệt mỏi, khó chịu, sốt, tiêu chảy không nhiễm trùng, khó thở, phù nề, phát ban, viêm phổi, buồn nôn, viêm miệng, ho, nhức đầu, huyết áp thấp, chóng mặt, nôn.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-adult-patients-who-have-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-aml
https://astellas.us/docs/xospata.pdf
https://www.centerwatch.com/directories/1067-fda-approved-drugs/listing/4475-xospata-gilteritinib