Vyndaqel / Vyndamax - Thuốc mới điều trị bệnh cơ tim do tích tụ amyloid transthyretin

VYNDAQEL / VYNDAMAX LÀ GÌ?

Vyndaqel (tafamidis meglumine) và Vyndamax (tafamidis) là thuốc dạng viên uống có tác dụng ổn định transthyretin (TTR) do FoldRx Pharmaceuticals phát triển và thương mại hóa. Vyndaqel và Vyndamax được chỉ định điều trị bệnh cơ tim do tích tụ amyloid transthyretin (ATTR-CM) có nguồn gốc tự nhiên hoặc đột biến gen ở người lớn.

Chỉ định này được FDA công nhận vào tháng 5 năm 2019.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Vyndaqel (tafamidis meglumine) là một chất giúp ổn định TTR, nhờ vào liên kết chọn lọc với TTR, ổn định tetramer của protein vận chuyển, từ đó làm chậm sự hình thành Amyloid, góp phần làm giảm tích tụ amyloid ở cơ tim.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Vyndaqel được FDA phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng bao gồm 441 bệnh nhân ATTR-CM được chọn ngẫu nhiên theo (tỷ lệ 1: 2: 2), chia thành 3 nhóm điều trị với Vyndaqel 20 mg (n = 88), Vyndaqel 80 mg (n = 176) hoặc giả dược (n = 177) một lần mỗi ngày trong 30 tháng. Bệnh nhân ghép mô nội tạng đã được loại trừ khỏi nghiên cứu này. Kết quả cho thấy giảm đáng kể tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và giảm tần suất nhập viện liên quan đến tim mạch ở nhóm dùng Vyndaqel 20 mg và 80 mg so với nhóm giả dược. Phân tích từng nhóm riêng rẽ (tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và nhập viện liên quan đến tim mạch) cũng cho thấy sự giảm đáng kể đối với nhóm Vyndaqel so với nhóm giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI VYNDAQEL / VYNDAMAX VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng thuốc)

Vyndaqel và Vyndamax được cung cấp dưới dạng viên nang để uống. Liều khuyến cáo là Vyndaqel 80 mg (4 viên tafamidis meglumine 20 mg) hoặc Vyndanmax 61 mg (1 viên tafamidis 61 mg) uống mỗi ngày một lần.

Tác dụng phụ liên quan đến việc sử dụng Vyndaqel và Vyndamax có thể bao gồm: Nhiễm trùng đường tiết niệu, cảm cúm, nóng rang, nhức đầu, viêm mũi họng, nôn, tiêu chảy, viêm giác mạc dạng điểm, lo lắng, nhiễm trùng đường hô hấp trên, khô mắt.

Nguồn tham khảo: