Adakveo – Thuốc mới giảm tắt mạch nguy kịch do bệnh hồng cầu liềm

ADAKVEO LÀ GÌ

 Là thuốc dạng dịch tiêm, chứa thành phần crizanlizumab, là một kháng thể đơn dòng, do Novatis phát triển và thương mại hóa. Adakveo được chỉ định trong điều trị giảm tần suất tắt mạch nguy kịch do bệnh hồng cầu hình liềm (Sickle cell disease) ở bệnh nhân trên 16 tuổi.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 11 năm 2019.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Crizanlizumab liên kết với P-selectin trên bề mặt nội mô mạch máu và tiểu cầu, làm ngăn chặn sự tương tác giữa các tế bào nội mô, tiểu cầu, hồng cầu và bạch cầu làm giảm kết tụ và tắt mạch máu nguy kịch.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Adakveo được FDA phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên bao gồm 198 bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm và có tiền sử từ 2 đến 10 lần bị tắt mạch nguy kịch trong vòng 12 tháng trước khi tham gia thử nghiệm lâm sàng. Các bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên dùng crizanlizumab 5 mg / kg (n = 67), crizanlizumab 2,5 mg / kg (n = 66) hoặc giả dược (n = 65) truyền tĩnh mạnh trong hơn 30 phút ở tuần 0, tuần 2, và sau đó là mỗi 4 tuần. Tổng thời gian điều trị là 52 tuần.

Kết quả cho thấy nhóm bệnh nhân điều trị bằng Adakveo có số lần thăm khám chăm sóc sức khỏe do tắt mạch nguy kịch (tỷ lệ trung bình hàng năm là 1,63 lần) ít hơn so với nhóm bệnh nhân dùng giả dược (tỷ lệ trung bình là 2,98 lần). Ngoài ra, 36% nhóm bệnh nhân sử dụng Adakveo không xuất hiện tắt mạch nguy kịch trong quá trình thực hiện nghiên cứu này so với 17% ở nhóm dùng giả dược. Thời gian trung bình xuất hiện tắt mạch nguy kịch đầu tiên sau khi bắt đầu điều trị là 4,1 tháng ở nhóm Adakveo so với 1,4 tháng ở nhóm giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI ADAKVEO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Adakveo được cung cấp dưới dạng tiêm, liều khuyến cáo là 5mg/kg tiêm tĩnh mạch trong hơn 30 phút ở tuần 0, tuần 2, và sau đó là mỗi 4 tuần.

Tác dụng phụ thường gặp liên quan đến Adakveo bao gồm: đau lưng, buồn nôn, sốt và đau khớp.

Các chuyên gia sức khỏe nên theo dõi bệnh nhân về các phản ứng do truyền dịch (Các triệu chứng có thể xãy ra trong 24 giờ như sốt, ớn lạnh hoặc run rẩy, buồn nôn, nôn, uể oải, chóng mặt, nổi mồ đay, ngứa, khó thở hoặc thở khò khè) và ngưng Adakveo nếu các phản ứng nghiêm trọng. Adakveo có thể can thiệp vào quy trình tự động hoá điếm số lượng tiểu cầu (số lượng tiểu cầu báo cáo có thể thấp hơn nhiều số lượng thực tế trong máu). Các chuyên gia sức khỏe được khuyên nên thực hiện xét nghiệm càng sớm càng tốt hoặc sử dụng ống citrate (để tránh kích hoạt tiểu cầu)

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-therapy-treat-patients-painful-complication-sickle-cell-disease
2. https://www.novartis.com/news/media-releases/new-novartis-medicine-adakveo-crizanlizumab-approved-fda-reduce-frequency-pain-crises-individuals-living-sickle-cell-disease
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/761128s000lbl.pdf