Oxbryta – Thuốc mới điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

OXBRYTA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thần phần voxelotor, là một chất ức chế trùng hợp hemoglobin S (HbS), do Global Blood Therapeutic phát triển và thương mại hóa. Oxbryta được chỉ định trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (Sickle cell disease) ở người lớn và bệnh nhi trên 12 tuổi.

Chỉ định này được FDA phê duyệt nhanh vào tháng 11 năm 2019.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Phản ứng trùng hợp HbS khử oxy thúc đẩy cơ chế phân tử bệnh sinh của bệnh hồng cầu hình liềm; do đó, ức chế trùng hợp HbS trong các tế bào hồng cầu có thể có tác dụng điều chỉnh bệnh. Voxelotor là một chất ức chế trùng hợp HbS có khả năng liên kết thuận nghịch với hemoglobin để ổn định trạng thái hemoglobin được oxy hóa, và để kéo dài thời gian bán hủy hồng cầu và giảm thiếu máu và tan máu, cải thiện sự biến dạng của hồng cầu và cải thiện khả năng chảy máu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Oxbryta được FDA phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên bao gồm 274 bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Trong đó, 90 bệnh nhân đã nhận 1500 mg Oxbryta, 92 bệnh nhân nhận 900 mg Oxbryta và 92 bệnh nhân nhận giả dược mỗi ngày trong thời gian 24 tuần. Hiệu quả tác dụng được đánh giá dựa trên tỷ lệ đáp ứng huyết sắc tố (tăng hơn 1g/dL so với ban đầu). Kết quả cho thấy 51,1% bệnh nhân ở nhóm dùng Oxbryta 1500 mg/ngày đáp ứng huyết sắc tố (tăng hơn 1g/dL so với ban đầu) so với chỉ 6,5% ở nhóm giả dược.

ĐIỀU TRỊ VỚI OXBRYTA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Oxbryta được cung cấp dưới dạng viên nén, liều khuyến cáo là 1.500 mg uống mỗi ngày một lần, với hoặc không với thức ăn. Đối với bệnh nhân suy gan nặng (Child Pugh C) liều khuyế́n cáo là 1.000 mg uống mỗi ngày một lần.

Oxbryta có thể gây ra phản ứng dị ứng nghiêm trọng. Bệnh nhân nên nói với nhân viên y tế ngay lập tức nếu họ bị phát ban, nổi mề đay, khó thở hoặc sưng mặt. Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Oxbryta bao gồm: nhức đầu, tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn, mệt mỏi, phát ban và sốt.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-target-abnormality-sickle-cell-disease
2. https://www.globenewswire.com/news-release/2019/11/25/1952236/0/en/FDA-Approves-Oxbryta-Voxelotor-the-First-Medicine-Specifically-Targeting-the-Root-Cause-of-Sickle-Cell-Disease.html
3. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/213137s000lbl.pdf