Roctavian - Liệu pháp gene đầu tiên điều trị Hemophilia A

ROCTAVIAN LÀ GÌ

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) là liệu pháp gene dựa trên vector virus liên hợp adeno (adeno-associated virus: AAV), được thiết kế để đưa gene của yếu tố VIII vào cơ thể người bệnh. Roctavian do BioMarin Pharmaceutical phát triển và được chỉ định để điều trị Hemophilia A nặng ở bệnh nhân trưởng thành không có kháng thể từ trước đối với virus liên hợp adeno, serotype 5.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Roctavian được tạo ra từ virus liên hợp adeno serotype 5, đã được sửa đổi để chứa gene của yếu tố VIII, vốn bị thiếu ở những bệnh nhân hemophilia A. Sau khi được tiêm cho bệnh nhân, gene này được biểu hiện ở gan để tăng nồng độ yếu tố VIII trong máu và giảm nguy cơ chảy máu.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Roctavian được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu đa quốc gia ở nam giới trưởng thành từ 18 đến 70 tuổi mắc bệnh Hemophilia A nặng trước đó đã được điều trị bằng liệu pháp thay thế Yếu tố VIII, bao gồm 112 bệnh nhân được theo dõi ít nhất 3 năm sau khi điều trị bằng Roctavian.
Kết quả cho thấy, tỷ lệ chảy máu trung bình hàng năm giảm từ 5,4 lần chảy máu mỗi năm lúc ban đầu xuống còn 2,6 lần chảy máu mỗi năm. Phần lớn bệnh nhân dùng Roctavian được dùng corticosteroid để ức chế hệ thống miễn dịch để liệu pháp gene có hiệu quả và an toàn.

ĐIỀU TRỊ VỚI ROCTAVIAN VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Roctavian được cung cấp dưới dạng dịch thể đục, truyền tĩnh một lần duy nhất. Liều khuyến cáo là 6 × 10¹³bộ gene vector (vg) trên mỗi kg trọng lượng cơ thể. Truyền với tốc độ 1 mL/phút. Nếu dung nạp được, tốc độ có thể tăng lên sau mỗi 30 phút thêm 1 mL/phút cho đến tốc độ tối đa là 4 mL/phút.

Tác dụng phụ phổ biến nhất (tỷ lệ ≥ 5%) là buồn nôn, mệt mỏi, nhức đầu, phản ứng liên quan đến truyền dịch, nôn mửa và đau bụng. Các bất thường xét nghiệm thông thường (tỷ lệ ≥ 10%) là alanine Aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), lactate dehydrogenase (LDH), creatine phosphokinase (CPK), mức độ hoạt động của yếu tố VIII, gamma glutamyl transferase (GGT) và bilirubin > ULN.

Nguồn tham khảo:

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-adults-severe-hemophilia
file:///C:/Users/Owner/Downloads/ROCTAVIAN-Prescribing-Information_US.pdf
https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/roctavian-epar-product-information_en.pdf