Ayvakit – Thuốc mới điều trị u mô đệm đường tiêu hóa (GIST)

AYVAKIT LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần avapritinib, là chất ức chế kinase, do Blueprint Medicines phát triển và thương mại hóa. Ayvakit được chỉ định điều trị u mô đệm đường tiêu hóa (Gastrointestinal Stromal Tumor: GIST) ở người trưởng thành có đột biến PDGFRA exon 18, đã di căn hoặc không thể phẩu thuật.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 1 năm 2020.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Avapritinib là chất ức chế được thiết kế mục tiêu nhắm vào cấu trúc kinase hoạt động; tất cả tín hiệu kinase gây ung thư thông qua dạng này. Avapritinib đã chứng minh sự ức chế rộng rãi các đột biến KIT và PDGFRA liên quan đến GIST.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Avapritib được FDA phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng NAVIGATOR pha I, bao gồm 43 bệnh nhân GIST có đột biến PDGFRA exon 18 (bao gồm 38 bệnh nhân có đột biến PDGFRA D842V). Tỷ lệ đáp ứng tổng thể (overall response rate: ORR) ở những bệnh nhân này là 84%. Trong đó, 7% là đáp ứng hoàn toàn (complete responses: CR) và 77% là đáp ứng một phần (partial responses: PR). Ở những bệnh nhân bị đột biến PDGFRA D842V, ORR là 89% (95% CI: 75 – 97). Trong số này, có 8% là CR và 82% là PR. Thời gian đáp ứng trung bình chưa xác định được ở cả hai nhóm bệnh nhân.

ĐIỀU TRỊ VỚI AYVAKIT VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Ayvakit được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khuyến cáo là 300 mg uống mỗi ngày một lần, khi bụng đối, ít nhất một giờ trước hoặc hai giờ sau bữa ăn.

Tác dụng phụ thường gặp bao gồm: phù (sưng), buồn nôn, mệt mỏi / suy nhược, suy giảm nhận thức, nôn mửa, giảm cảm giác thèm ăn, tiêu chảy, thay đổi màu tóc, tăng tiết nước mắt, đau bụng, táo bón, phát ban và chóng mặt.

Ayvakit có thể gây xuất huyết nội sọ, trong trường hợp này nên giảm liều, hoặc phải ngừng thuốc. Ayvakit cũng có thể gây ra rối loạn hệ thần kinh trung ương bao gồm suy giảm nhận thức, chóng mặt, rối loạn giấc ngủ, rối loạn tâm trạng, rối loạn ngôn ngữ và ảo giác. Tuỳ thuộc vào mức độ nghiêm trọng, có thể tạm ngưng Ayvakit, giảm liều hoặc ngưng vĩnh viễn.

Nguồn tham khảo:

1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-therapy-treat-rare-mutation-patients-gastrointestinal-stromal-tumors
2. https://www.blueprintmedicines.com/wp-content/uploads/2020/01/AYVAKIT.pdf
3. https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-announces-fda-approval-of-ayvakit-avapritinib-for-the-treatment-of-adults-with-unresectable-or-metastatic-pdgfra-exon-18-mutant-gastrointestinal-stromal-tumor-300984629.html