Pyrukynd – Thuốc mới điều trị thiếu máu tán huyết

PYRUKYND LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống, chứa thành phần mitapivat, là chất hoạt hóa pyruvate kinase, do Agios phát triển và thương mại hóa. Pyrukynd được chỉ định điều trị thiếu máu tán huyết ở người trưởng thành bị khiếm khuyết pyruvate kinase (PK).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2022. Đồng thời, Pyrukynd cũng được FDA công nhận là thuốc đặc trị bệnh hiếm (Orphan drug).

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Mitapivat hoạt hóa pyruvate kinase bằng cách liên kết với pyruvate kinase tetramer và làm tăng hoạt động của pyruvate kinase. Dạng pyruvate kinase của hồng cầu bị đột biến, gây khiếm khuyết PK, dẫn đến giảm adenosine triphosphate (ATP), rút ngắn tuổi thọ của hồng cầu và tan máu mãn tính.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Pyrukynd được FDA phê duyệt dựa trên đánh giá kết quả 2 nghiên cứu. Một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược trên 80 người lớn mắc bệnh thiếu máu do khiếm khuyết PK không được truyền máu thường xuyên. Còn lại là một nghiên cứu đơn nhóm trên 27 người lớn bị khiếm khuyết PK được truyền máu thường xuyên. Trong 2 nghiên cứu này, bệnh nhân được dùng Pyrukynd lên đến 50 mg, uống 2 lần mỗi ngày sau khoảng thời gian chuẩn độ liều. Những người tham gia nhận được Pyrukynd trong thời gian trung bình khoảng 24 tuần trong nghiên cứu ngẫu nhiên và thời gian trung bình khoảng 40 tuần trong nghiên cứu đơn nhóm.

Trong nghiên cứu ngẫu nhiên, hiệu quả của Pyrukynd dựa trên đáp ứng hemoglobin được xác định là nồng độ hemoglobin tăng từ 1,5 g / dL trở lên so với từ đầu nghiên cứu. Kết quả cho thấy, vào cuối nghiên cứu, 40% người tham gia sử dụng Pyrukynd có đáp ứng với hemoglobin so 0% ở nhóm nhận giả dược. Trong nghiên cứu đơn nhóm, hiệu quả dựa trên việc giảm gánh nặng truyền máu, được định nghĩa là giảm ít nhất 33% số lượng đơn vị hồng cầu được truyền trong 24 tuần điều trị, so với gánh nặng truyền máu trước đây đối với từng người tham gia. (chuẩn hóa đến 24 tuần). Kết quả cho thấy 30% người tham gia nhận Pyrukynd đã giảm gánh nặng truyền máu, bao gồm 22% không cần truyền máu trong 24 tuần điều trị.

ĐIỀU TRỊ VỚI PYRUKYND VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Pyrukynd được cung cấp dưới dạng viên nén. Liều khởi đầu là 5 mg, uống 2 lần mỗi ngày. Để tăng dần lượng hemoglobin (Hb), điều chỉnh Pyrukynd từ 5 mg x 2 lần / ngày đến 20 mg x 2 lần / ngày, sau đó đến liều tối đa là 50 mg x 2 lần / ngày, với các đợt tăng liều thực hiện sau mỗi 4 tuần. Đánh giá Hb và nhu cầu truyền máu trước khi tăng liều tiếp theo, vì một số bệnh nhân có thể đạt và duy trì Hb bình thường ở mức 5 mg x 2 lần / ngày hoặc 20 mg x 2 lần / ngày.

Tác dụng phụ phổ biến của Pyrukynd là giảm estrone và estradiol (loại hormone estrogen) ở nam giới, tăng urat (một loại muối trong cơ thể), đau lưng và cứng khớp. Khó có thể đánh giá ảnh hưởng của Pyrukynd đối với estrone và estradiol ở phụ nữ vì những thay đổi bình thường của các hormone này trong chu kỳ kinh nguyệt và sử dụng biện pháp tránh thai bằng hormone.

Nguồn tham khảo: