Altuviiio - Thuốc mới điều trị hemophilia A

ALTUVIIIO LÀ GÌ

Là thuốc dạng dịch tiêm tĩnh mạch, chứa protein dung hợp Fc-vWF-XTEN (Fc-vWF-XTEN Fusion Protein) tương tự yếu tố VIII (Factor VIII: FVIII), nhưng không phụ thuộc vào yếu tố von Willebrand (von Willebrand Factor: vWF) nội sinh, do Sanofi / Sobi phát triển và thương mại hóa. Altuviiio được chỉ định điều trị hemophilia A (bệnh máu khó đông loại A) ở người lớn và trẻ em trong các trường hợp sau:

Dự phòng định kỳ để giảm tần suất chảy máu.
Điều trị theo yêu cầu và kiểm soát các đợt xuất huyết.
Xử trí chảy máu chu phẫu (Perioperative).

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 2 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Altuviiio là một protein dung hợp tương tự FVIII, nhưng không phụ thuộc vào vWF nội sinh, có thời gian bán hủy kéo dài gấp 3 đến 4 lần so với các sản phẩm FVIII tiêu chuẩn. Việc gắn thêm domain D’D3 của vWF vào protein dung hợp FVIII-Fc tái tổ hợp giúp mang lại sự ổn định cho FVIII, đồng thời ngăn chặn sự tương tác của FVIII với vWF nội sinh, do đó khắc phục được giới hạn về thời gian bán hủy của FVIII do thanh thải vWF áp đặt. Vùng Fc của globulin miễn dịch G1 ở người (IgG1) liên kết với FcRn (neonatal Fc receptor / thụ thể Fc sơ sinh). FcRn là một phần của đường truyền xảy ra tự nhiên làm chậm quá trình phân hủy lysosomal của globulin miễn dịch bằng cách tái chế chúng trở lại tuần hoàn, do đó kéo dài thời gian bán hủy trong huyết tương của protein dung hợp.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Sự phê duyệt của FDA dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu quan trọng XTEND-1 pha 3. Điều trị dự phòng với Altuviiio mỗi tuần một lần đáp ứng mục đánh giá chính, cung cấp khả năng bảo vệ chống chảy máu đáng kể cho những người mắc bệnh Hemophilia A nặng với tỷ lệ chảy máu trung bình hàng năm (annualized bleeding rate: ABR) là 0,70 (KTC 95%: 0,5-1,0) và ABR trung vị là 0,0 (Q1, Q3 : 0,0, 1,0).

Altuviiio cũng đáp ứng mục đánh giá phụ quan trọng với mức giảm đáng kể 77% trong ABR so với điều trị dự phòng bằng yếu tố trước đó (KTC 95%: 58% -87%). Dữ liệu bổ sung cho thấy ngăn ngừa chảy máu khớp với tỷ lệ chảy máu khớp hàng năm trung vị là 0 (Q1, Q3: 0,0, 1,0).

Ngoài ra, dữ liệu tạm thời từ XTEND-Kids cho thấy trẻ em dưới 12 tuổi nhận Altuviiio một lần mỗi tuần trong 26 tuần (n=23) có ABR trung bình là 0,5 (KTC 95%: 0,2-1,3) và ABR trung vị là 0 (Q1, Q3: 0,0, 1,3).

ĐIỀU TRỊ VỚI ALTUVIIIO VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

(Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng)

Altuviiio được cung cấp dưới dạng bột pha loãng trong dung dịch, tiêm tĩnh mạch. Liều khuyến cáo như sau.

Đối với điều trị dự phòng định kỳ : 50 IU/kg mỗi tuần một lần.
Điều trị theo yêu cầu và kiểm soát các đợt chảy máu cũng như liên quan chu thuật : 50 IU/kg

Tác dụng phụ phổ biến (>10%) của Altuviiio là đau đầu và đau khớp.

Nguồn tham khảo: