Lantidra - Liệu pháp tế bào đầu tiên điều trị bệnh tiểu đường type 1

LANTIDRA LÀ GÌ

Lantidra (donislecel) là liệu pháp tế bào đầu tiên được chỉ định điều trị bệnh tiểu đường type 1, ở bệnh nhân trưởng thành không thể đạt được Glycated hemoglobin (HbA1c) mục tiêu, do các đợt hạ đường huyết nghiêm trọng lặp đi lặp lại, mặc dù đã được quản lý và giáo dục chuyên sâu về bệnh tiểu đường. Lantidra được tạo theo qui trình của CellTrans Inc, nó chứa các tế bào beta đảo tụy đồng loại khác hệ (allogeneic), có nghĩa là chúng được trích xuất từ các tế bào tuyến tụy của người hiến tặng.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 6 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Các tế bào beta đảo tụy được tinh chế từ tụy của người hiến tặng (đã qua đời trước đó), sau đó được truyền cấy vào cơ thể người bệnh để sản xuất tiết ra đủ insulin, giúp người bệnh nhân tiểu đường không còn cần dùng insulin bên ngoài để kiểm soát lượng đường huyết.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Tính an toàn và hiệu quả của Lantidra đã được đánh giá trong hai nghiên cứu đơn nhóm, không ngẫu nhiên, trên 30 đối tượng mắc bệnh tiểu đường type 1 và không nhận thức được tình trạng hạ đường huyết. Các đối tượng đã nhận được ít nhất một lần truyền và có thể tối đa ba lần truyền.

Kết quả cho thấy, có 21 đối tượng không cần dùng insulin trong 1 năm trở lên, trong đó 11 đối tượng không cần insulin trong một đến 5 năm và 10 đối tượng không cần insulin trong hơn 5 năm. Năm đối tượng đã không đạt được sự độc lập về insulin.

ĐIỀU TRỊ VỚI LANTIDRA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Lantidra được cung cấp dưới dạng dịch thể chứa trong một túi dịch truyền khoảng 400 mL dịch, và không quá 10 cc mô đảo tụy ước tính.

Lantidra được truyền vào tĩnh mạch cửa gan thông qua đường tiếp cận xuyên gan qua da hoặc tĩnh mạch, hoặc nếu những cách này không khả thi, thì thông qua đường tiếp cận nội soi hoặc phẫu thuật mở. Sau khi cấy ghép, bệnh nhân được theo dõi chức năng ghép, mức độ ức chế miễn dịch và sự an toàn.

Bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng Lantidra có thể nhận được tối đa 3 lần cấy ghép, nhưng không có số ca cấy ghép tối đa nào được xác định.

Tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm buồn nôn, mệt mỏi, thiếu máu, tiêu chảy và đau bụng. Phần lớn những người tham gia đã trải qua ít nhất một phản ứng bất lợi nghiêm trọng liên quan đến quy trình truyền Lantidra vào tĩnh mạch cửa gan và việc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch cần thiết để duy trì khả năng sống của tế bào tiểu đảo.

Nguồn tham khảo

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-type-1-diabetes
https://www.fda.gov/media/169920/download