Fabhalta - Thuốc mới điều trị tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm

FABHALTA LÀ GÌ

Là thuốc dạng viên uống chứa thành phần iptacopan, là chất ức chế yếu tố B của đường truyền bổ thể thay thế (alternative complement pathway) do Novartis phát triển và thương mại hóa. Fabhalta được chỉ định điều trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: PNH) ở người trưởng thành.

Chỉ định này được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2023.

CƠ CHẾ TÁC DỤNG

Iptacopan liên kết với Yếu tố B của đường truyền bổ thể thay thế và điều chỉnh sự phân cắt C3, sự tạo thành các tác nhân tác động xuôi dòng và sự khuếch đại của đường truyền cuối cùng.

Trong PNH, tan máu nội mạch (intravascular hemolysis: IVH) được thực hiện qua trung gian phức hợp tấn công màng (membrane attack complex: MAC) hạ lưu, trong khi đó, tan máu ngoại mạch (extravascular hemolysis: EVH) được hình thành do quá trình opsonin hóa C3b.

Iptacopan tác động tiệm cận đường truyền thay thế của hệ bổ thể để kiểm soát cả EVH qua trung gian C3b và IVH qua trung gian bổ thể cuối.

HIỆU QUẢ LÂM SÀNG

Fabhalta được FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu APPLY-PNH ở người lớn mắc PNH và thiếu máu mặc dù đã điều trị bằng thuốc kháng C5 trước đó. Ngoài ra sự phê duyệt cũng được hỗ trợ bởi nghiên cứu APPLY-PNH ở những bệnh nhân chưa từng dùng thuốc ức chế bổ thể.

Trong APPLY-PNH, những bệnh nhân chuyển sang dùng Fabhalta có mức tăng hemoglobin vượt ≥ 2 g/dL (82,3% so với 0%) và nồng độ hemoglobin ≥ 12 g/dL (67,7% so với 0%), cả hai đều không có triệu chứng truyền hồng cầu so với những bệnh nhân duy trì điều trị bằng thuốc kháng C5 (eculizumab and ravulizumab).

ĐIỀU TRỊ VỚI FABHALTA VÀ TÁC DỤNG PHỤ THƯỜNG GẶP

Xem thêm tài liệu hướng dẫn sử dụng tại đây

Fabhalta được cung cấp dưới dạng viên nang 200 mg uống 2 lần mỗi ngày với hoặc không với thức ăn.

Tác dụng phụ thường gặp nhất ở người lớn mắc PNH (tỷ lệ mắc ≥ 10%) là nhức đầu, viêm mũi họng, tiêu chảy, đau bụng, nhiễm khuẩn, nhiễm virus, buồn nôn và phát ban.

Nguồn tham khảo

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-fabhalta-iptacopan-offering-superior-hemoglobin-improvement-absence-transfusions-first-oral-monotherapy-adults-pnh
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/218276s000lbl.pdf